Solid Biosciences Inc. kondigde een niet-exclusieve wereldwijde licentie- en samenwerkingsovereenkomst aan met Armatus Bio voor het gebruik van Solid's gepatenteerde capsid AAV-SLB101 voor de ontwikkeling en commercialisering van Armatus' gevectoriseerde RNAi-kandidaat voor de behandeling van Facioscapulohumerale spierdystrofie (FSHD). In preklinische studies is aangetoond dat het AAV-SLB101 kapsel een verbeterde biodistributie en betere expressie in spiercellen heeft. Volgens de voorwaarden van de overeenkomst heeft Solid aan Armatus een niet-exclusieve wereldwijde licentie verleend om AAV-SLB101 te gebruiken voor de behandeling van FSHD en zal zij Armatus AAV-SLB101 plasmide materiaal, preklinische gegevens die AAV-SLB101 karakteriseren en knowhow op het gebied van productie en regelgeving leveren om de ontwikkeling mogelijk te maken.

In ruil daarvoor zal Solid een vooruitbetaling ontvangen, betalingen bij het bereiken van bepaalde mijlpalen op het gebied van ontwikkeling en verkoop, en gestaffelde royalty's op de nettoverkoop van producten die AAV-SLB101 bevatten. Armatus zal verantwoordelijk zijn voor de ontwikkeling en commercialisering van de gelicentieerde producten die AAV-SL B101 bevatten. Armatus is bezig met de ontwikkeling van ARM-201, een potentieel beste therapeutisch middel in zijn klasse voor de behandeling van FSHD, een progressieve genetische neuromusculaire aandoening veroorzaakt door DUX4-overexpressie.

De gepatenteerde miRNA-lading van de ARM-201 is erop gericht om DUX4 te verminderen en zo spierversterking en -atrofie te stoppen, verdere degeneratie te voorkomen en de hoeveelheid ontsteking en oxidatieve stress veroorzaakt door FSHD te verminderen.