Solid Biosciences Inc. heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de aanwijzing als zeldzame pediatrische ziekte heeft toegekend aan SGT-003, de volgende generatie Duchenne spierdystrofie (Duchenne) gentherapiekandidaat van het bedrijf. De geplande Fase 1/2 studie, INSPIRE Duchenne, is een eerste humane, open-label, multicenter studie om de veiligheid en verdraagbaarheid van SGT-003 te bepalen bij pediatrische patiënten met DMD in een dosis van 1E14vg/kg. SGT-003 zal worden toegediend als een eenmalige intraveneuze infusie aan patiënten in twee cohorten met elk minimaal drie patiënten, met de mogelijkheid tot uitbreiding van het cohort.

Cohort 1 zal patiënten met DMD in de leeftijd van 4 tot < 6 jaar bestuderen en cohort 2 zal patiënten met DMD in de leeftijd van 6 tot < 8 jaar bestuderen. Het bedrijf verwacht medio 2024 een eerste veiligheidsupdate te kunnen geven voor de eerste drie tot vier patiënten die zijn ingeschreven in de INSPIRE Duchenne-studie, en verwacht de eerste expressie- en functionele gegevens van deze patiënten in het vierde kwartaal van 2024 te kunnen geven.