Springworks Therapeutics, Inc. kondigde aan dat het bedrijf de indiening van een New Drug Application (NDA) bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft afgerond voor mirdametinib, een onderzoeks-MEK-remmer, voor de behandeling van kinderen en volwassenen met neurofibromatose type 1 geassocieerde plexiforme neurofibromen (NF1-PN). De NDA-aanvraag omvat gegevens van de cruciale Fase 2b ReNeu-studie, waarin mirdametinib werd geëvalueerd bij patiënten = 2 jaar met NF1-geassocieerde PN die een aanzienlijke morbiditeit veroorzaakte. De resultaten werden mondeling gepresenteerd tijdens de 2024 American Society of Clinical Oncology Annual Meeting en toonden aan dat behandeling met mirdametinib resulteerde in significante objectieve responspercentages bevestigd door geblindeerde onafhankelijke centrale beoordeling, diepe en duurzame responsen, verbetering van pijn en gezondheidsgerelateerde levenskwaliteit, evenals een beheersbaar veiligheidsprofiel in zowel de volwassen als de pediatrische cohorten.

De FDA en de Europese Commissie hebben mirdametinib de status van weesgeneesmiddel verleend voor de behandeling van NF1. De FDA heeft ook het Fast Track-keurmerk toegekend voor de behandeling van patiënten = 2 jaar met NF1-PN die progressie vertonen of significante morbiditeit veroorzaken, en het keurmerk Rare Pediatric Disease voor de behandeling van NF1. SpringWorks is ook van plan om in de tweede helft van 2024 een aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen (MAA) in te dienen bij het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) voor mirdametinib voor de behandeling van kinderen en volwassenen met NF1-PN.