Springworks Therapeutics rondt indiening van aanvraag voor een nieuw geneesmiddel bij de Fda af voor Nirogacestat voor de behandeling van volwassenen met desmoïde tumoren.

SpringWorks Therapeutics, Inc. kondigde aan dat het bedrijf de indiening van een New Drug Application (NDA) bij de Food and Drug Administration (FDA) van de Verenigde Staten heeft afgerond voor nirogacestat, een onderzoeksgammase-remmer, voor de behandeling van volwassenen met desmoïde tumoren. De NDA-aanvraag wordt beoordeeld in het kader van het Real-Time Oncology Review (RTOR)-programma van de FDA en omvat gegevens van de fase 3-studie DeFi, een wereldwijde, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie bij volwassen patiënten met desmoïd-tumoren. De FDA verleende eerder Fast Track en Breakthrough Therapy-aanwijzingen aan nirogacestat voor de behandeling van volwassen patiënten met progressieve, niet-resectabele, terugkerende of refractaire desmoïd-tumoren of diepe fibromatose.

Nirogacestat is ook aangewezen als weesgeneesmiddel door de FDA voor de behandeling van desmoïde tumoren en door de Europese Commissie voor de behandeling van weke delen sarcoom.