Synlogic, Inc. kondigde de start aan van Synpheny-3, een wereldwijde, cruciale Fase 3-studie die de werkzaamheid en veiligheid van SYNB1934 evalueert als potentiële behandeling voor fenylketonurie (PKU). Synpheny-3 is een gerandomiseerde, placebogecontroleerde, wereldwijde, multicentrische, cruciale fase 3-klinische studie die is ontworpen om de werkzaamheid en veiligheid van SYNB1934 als behandeling voor PKU te evalueren. In het definitieve onderzoeksontwerp is feedback verwerkt van wereldwijde regelgevende instanties, waaronder de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA).

Voor de wereldwijde studie zullen ongeveer 150 patiënten met plasma fenylalanine (Phe) niveaus bij de uitgangswaarde van >360 µM worden opgenomen. Synpheny-3 zal patiënten van 18 jaar en ouder omvatten; een eerste subset van gegevens van patiënten in deel 1 zal worden gebruikt om de mogelijkheid te beoordelen om de leeftijd van inschrijving te verlagen naar 12 jaar. Deelnemers aan de studie mogen hun gebruikelijke dieet volgen tijdens hun deelname aan de studie. Synpheny-3 zal naar verwachting worden uitgevoerd op ongeveer 30 klinische locaties in de Verenigde Staten, Canada, Duitsland, Denemarken, Israël, Turkije en Georgië.

Het onderzoek is ontworpen met het oog op het gemak van de patiënt en biedt de mogelijkheid om persoonlijk, virtueel of hybride deel te nemen. Het onderzoek bestaat uit drie delen: Deel 1 is een inloopperiode, die een geïndividualiseerde titratie over drie potentiële dosisniveaus (3x1011, 6x1011 en 1x1012) mogelijk maakt, waarbij patiënten minimaal drie weken aan elke dosis besteden. Deel 2 van de studie is een vier weken durende, placebogecontroleerde, gerandomiseerde terugtrekking die gebruikt zal worden om het primaire eindpunt te beoordelen: verandering in de plasmaspiegels van Phe, met een primaire analyse uitgevoerd onder responders van deel 1. De definitie voor responders is een verandering in de plasmaspiegel van Phe. De definitie voor responders is een afname in plasma-Phe ten opzichte van de uitgangswaarde van >20%.

Deel 3 is een open-label uitbreiding die tot drie jaar kan duren.