Synlogic, Inc. Kondigt positieve gegevens aan van fase 2 studie Synpheny-1 voor fenylketonurie
20 maart 2023 om 11:55 uur
Delen
Synlogic, Inc. kondigde aan dat positieve gegevens van de Fase 2 Synpheny-1 studie van het bedrijf voor fenylketonurie (PKU) werden gepresenteerd in een podiumpresentatie tijdens de Society for inherited Metabolic Disorders (SIMD) 44(th) Annual Meeting in Salt Lake City, Utah. In afzonderlijke posterpresentaties presenteerde het bedrijf ook klinische gegevens en preklinische gegevens met betrekking tot zijn homocystinurieprogramma (HCU). Deze bevindingen bouwen voort op positieve top-line gegevens van Synpheny-1, gepresenteerd door Synlogic in oktober 2022, die proof-of-concept in PKU-patiënten bevestigen voor SYNB1934, evenals positieve top-line fase 1-gegevens van het HCU-programma, aangekondigd in november 2022, die proof-of-mechanisme aantonen voor SYNB1353.
De onderzoeksresultaten toonden bewijs van het mechanisme door de verlaging van de plasma Met-niveaus en mechanistische ondersteuning door de beoordeling van stambiomarkers van activiteit. Preklinische gegevens omvatten bewijs van Met enterorecirculatie en significante afvlakking van plasma D4-Met en plasma D4-tHCy met SYNB1353 in een muismodel van cystathionine bèta-synthase (CBS) deficiëntie.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Synlogic, Inc. is een biofarmaceutisch bedrijf dat nieuwe therapeutica ontwikkelt voor de behandeling van ernstige ziekten. Het bedrijf richt zich op zeldzame stofwisselingsziekten, met zijn hoofdprogramma, labafenogene marselecobac (SYNB1934), onderzocht in Synpheny-3, een wereldwijde, cruciale Fase 3-studie voor patiënten met fenylketonurie (PKU), en SYNB1353, een potentiële behandeling voor homocystinurie (HCU). De pijplijn van het bedrijf in een vroeg stadium omvat productkandidaten voor enterische hyperoxalurie, jicht en cystinurie, en wordt gevoed door een reproduceerbare, gepatenteerde aanpak die geneesmiddelen voor orale toediening creëert die beperkt zijn tot het maag-darmkanaal (GI), met nieuwe enzymatische routes die ontworpen zijn om specifieke biologische doelen te consumeren of te produceren. Het bedrijf ontwerpt, ontwikkelt en produceert deze kandidaat-geneesmiddelen, die geproduceerd worden door genetische manipulatie toe te passen op goed gekarakteriseerde probiotica. Het preklinische werk van het bedrijf omvat aanvullend onderzoek naar stofwisselingsziekten.
SYNLOGIC, INC. 
