Synlogic, Inc. Ontvangt aanwijzing zeldzame pediatrische ziekte van FDA voor SYNB1934 voor fenylketonurie
19 januari 2023 om 12:58 uur
Delen
Synlogic, Inc. heeft aangekondigd dat SYNB1934 door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) een Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) heeft gekregen voor de mogelijke behandeling van fenylketonurie (PKU). Synlogic ontving in december 2022 ook RPDD voor SYNB1353 voor de mogelijke behandeling van homocystinurie (HCU). De FDA kent RPDD toe voor ernstige en levensbedreigende ziekten die voornamelijk voorkomen bij personen vanaf de geboorte tot 18 jaar en bij minder dan 200.000 personen in de VS. RPDD betekent dat de sponsor mogelijk recht heeft op een pediatric priority review voucher (pPRV) als het geneesmiddel in eerste instantie wordt goedgekeurd voor die zeldzame kinderziekte.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Synlogic, Inc. is een biofarmaceutisch bedrijf dat nieuwe therapeutica ontwikkelt voor de behandeling van ernstige ziekten. Het bedrijf richt zich op zeldzame stofwisselingsziekten, met zijn hoofdprogramma, labafenogene marselecobac (SYNB1934), onderzocht in Synpheny-3, een wereldwijde, cruciale Fase 3-studie voor patiënten met fenylketonurie (PKU), en SYNB1353, een potentiële behandeling voor homocystinurie (HCU). De pijplijn van het bedrijf in een vroeg stadium omvat productkandidaten voor enterische hyperoxalurie, jicht en cystinurie, en wordt gevoed door een reproduceerbare, gepatenteerde aanpak die geneesmiddelen voor orale toediening creëert die beperkt zijn tot het maag-darmkanaal (GI), met nieuwe enzymatische routes die ontworpen zijn om specifieke biologische doelen te consumeren of te produceren. Het bedrijf ontwerpt, ontwikkelt en produceert deze kandidaat-geneesmiddelen, die geproduceerd worden door genetische manipulatie toe te passen op goed gekarakteriseerde probiotica. Het preklinische werk van het bedrijf omvat aanvullend onderzoek naar stofwisselingsziekten.