TransCode Therapeutics, Inc. kondigde aan dat Frontiers in Molecular Biosciences een preklinische studie heeft goedgekeurd met de belangrijkste therapeutische kandidaat van TransCode, TTX-MC138, in glioblastoma multiforme (GBM). De bevindingen van deze studie ondersteunen de verdere ontwikkeling van TTX-MC138 voor de behandeling van GBM door de identificatie van een potentieel succesvol combinatiebehandelingsprotocol waarbij TTX-MC138 gebruikt wordt in combinatie met temozolomide (TMZ), momenteel het standaardtherapeuticum. Dergelijke studies zorgen voor een verdere ontrading van de pijplijn die meerdere RNA-benaderingen omvat, waaronder RNAi, PRR, mRNA-vaccins en genbewerking met CRISPR, die allemaal gebruikmaken van TransCode.

TransCode Therapeutics ontving onlangs IRB-goedkeuring voor een eerste klinische studie met TTX-MC138 bij patiënten met vergevorderde vaste kankers. In deze klinische studie krijgen maximaal 12 patiënten een enkele dosis radioactief gemerkte TTX-MC138, gevolgd door niet-invasieve positronemissietomografie-magnetische resonantiebeeldvorming (PET-MRI). De studie is bedoeld om de hoeveelheid TTX-MC138 te kwantificeren die wordt toegediend aan metastatische laesies en de farmacokinetiek van de therapeutische kandidaat bij kankerpatiënten.

De studie zou belangrijke gegevens kunnen opleveren met betrekking tot de therapeutische dosis, timing en potentiële veiligheid die informatie kunnen opleveren voor latere klinische studies en TTX-MC138 verder kunnen ontwikkelen als therapeutische kandidaat tegen glioblastoma en andere gevorderde maligniteiten. Dit onderzoek is niet bedoeld om een therapeutisch effect aan te tonen. TTX-CRISPR, een CRISPR/Cas9-gebaseerd therapieplatform voor het repareren of elimineren van kankerverwekkende genen in tumorcellen; en TTX-mRNA, een mRNA-gebaseerd platform voor de ontwikkeling van kankervaccins die ontworpen zijn om cytotoxische immuunreacties tegen tumorcellen te activeren.