Timber Pharmaceuticals, Inc. kondigt aan dat de eerste vier patiënten zijn ingeschreven in de cruciale Fase 3 klinische studie ASCEND. ASCEND zal de werkzaamheid, farmacokinetiek en veiligheid evalueren van TMB-001 0,05%, een topisch isotretinoïne geformuleerd met behulp van het gepatenteerde IPEG™ afgiftesysteem van de Vennootschap, voor de behandeling van matige tot ernstige vormen van congenitale ichthyosis (CI). De U.S. Food & Drug Administration (FDA) heeft een subsidie van $1,5 miljoen toegekend via haar Orphan Products Clinical Trials Grant programma ter ondersteuning van afgeronde Fase 2a en Fase 2b klinische studies die TMB-001 evalueerden.

De FDA heeft ook Breakthrough Therapy en Fast Track aanduidingen toegekend aan TMB-001. Vooraanstaande onderzoekscentra in de V.S., Canada, Italië, Frankrijk en Duitsland nemen deel aan de ASCEND-studie. De eerste patiënten zijn ingeschreven door Kenneth Dawes, M.D., en zijn onderzoeksteam van de Dawes Fretzin Dermatology Group in Indianapolis, Indiana.

CI is een groep van zeldzame genetische keratinisatiestoornissen die leiden tot een droge, verdikte en schilferende huid. De gerandomiseerde, parallelle, dubbelblinde, voertuiggecontroleerde ASCEND-studie is ontworpen om 142 deelnemers van 6 jaar of ouder in te schrijven met matige tot ernstige CI, waaronder recessieve X-gebonden ichthyosis (RXLI) en autosomaal recessieve congenitale ichthyosis (ARCI). Deze subtypes treffen ongeveer 80.000 mensen in de V.S. en leiden tot cutane manifestaties die grote, donkere schilfers over het hele lichaam omvatten.

Timber stelt in het kader van de studie genetische tests beschikbaar voor patiënten bij wie het subtype van CI nog niet genetisch bevestigd is. Deelnemers aan de ASCEND-studie worden 2:1 gerandomiseerd naar TMB-001 of voertuigcontrolezalf (twee deelnemers op TMB-001 voor elke één deelnemer op voertuig) gedurende 12 weken, waarna in aanmerking komende deelnemers in beide armen van de studie opnieuw gerandomiseerd worden naar hetzij eenmaal daags hetzij tweemaal daags behandeling met TMB-001 gedurende nog eens 12 weken om waardevolle informatie te verstrekken over behandeling op langere termijn met de verbinding.