Unicycive Therapeutics, Inc. kondigt de eerste resultaten aan van het onderzoek naar de door patiënten gerapporteerde resultaten, dat werd uitgevoerd tijdens de UNI-OLC-201 cruciale klinische studie. De positieve top-line resultaten van de oxylanthaancarbonaat (OLC) studie bij patiënten met hyperfosfatemie die een chronische nierziekte hebben en dialyse ondergaan, werden gerapporteerd op 25 juni 2024. De door patiënten gerapporteerde uitkomsten worden geëvalueerd aan de hand van een tevredenheidsvragenlijst die een vooraf gespecificeerd verkennend doel van het onderzoek was.

De vragenlijst ondervroeg patiënten in de UNI-OLC-201 studie om de kenmerken van hun huidige fosfaatbinder te beoordelen in vergelijking met OLC na het wisselen van medicatie. De vragen omvatten tevredenheid van de patiënt, gebruiksgemak en voorkeursbehandeling en werden afgenomen aan het begin en aan het einde van het onderzoek. In het onderzoek presteerde OLC consequent beter dan de andere fosfaatbinders in alle categorieën: 79% van de patiënten gaf de voorkeur aan OLC, terwijl 18% de voorkeur gaf aan hun eerdere therapie, 98% van de patiënten zei dat OLC gemakkelijk in te nemen was, vergeleken met 55% voor hun eerdere therapie, 89% van de patiënten zei tevreden te zijn met OLC, terwijl 49% tevreden was met hun eerdere therapie.

Patiënten die werden gescreend voor deelname aan het onderzoek gebruikten de volgende fosfaatbindertherapieën (n=128): 52% Renvela® (sevelamercarbonaat), 19% PhosLo® (calciumacetaat, 15% Auryxia® (ijzercitraat), 13% Velphoro® (sucroferric oxyhydroxide, en 1% Andere. Nadat patiënten waren ingeschreven voor het onderzoek, ondergingen ze een uitwasperiode van twee weken om hun huidige fosfaatbinder uit het lichaam te verwijderen. Gebruiksgemak: In het onderzoek werd de gemiddelde pillendruk bij patiënten met OLC gehalveerd ten opzichte van hun eerdere fosfaatbindertherapie.

De pilbelasting bij de eerdere therapie was bij de screening een mediaan van 6 (gemiddeld 6,5) pillen per dag. Bij OLC was de pilbelasting aan het einde van het onderzoek mediaan 3 (gemiddeld 3,9) pillen per dag. Als antwoord op de vraag: Mijn huidige fosfaatbindende medicatie is gemakkelijk in te nemen, was 55% van de patiënten het hiermee eens, 41% was het hiermee oneens, en 4% was het hiermee noch oneens.

Als antwoord op de vraag: Oxylanthaancarbonaat (OLC) is gemakkelijk in te nemen, was 98% van de patiënten het hiermee eens, 1% oneens, en 1% noch mee eens noch oneens. De eerste bevindingen van de tevredenheidsvragenlijst van Oxylanthaancarbonaat (OLC) zijn voorlopig en onderhevig aan verandering op basis van verdere gedetailleerde analyse. De volledige onderzoeksresultaten zullen naar verwachting op een toekomstige medische conferentie worden gepresenteerd.

Over Oxylanthaancarbonaat (OLC) Oxylanthaancarbonaat is een op lanthaan gebaseerd fosfaatbindend middel van de volgende generatie dat gebruik maakt van gepatenteerde nanodeeltjetechnologie die wordt ontwikkeld voor de behandeling van hyperfosfatemie bij patiënten met chronische nierziekte (CKD). OLC heeft wereldwijd meer dan veertig uitgegeven en verleende octrooien. Het potentiële 'best-in-class'-profiel kan belangrijke voordelen hebben voor de therapietrouw van patiënten ten opzichte van de momenteel beschikbare behandelingsopties, omdat patiënten minder pillen hoeven te slikken in termen van het aantal en de grootte van de pillen per dosis die worden doorgeslikt in plaats van gekauwd.

Op basis van een enquête uit 2022 verklaarden nefrologen dat de grootste onvervulde behoefte bij de behandeling van hyperfosfatemie met fosfaatbinders een lagere pillast en een betere therapietrouw van de patiënt is.1 De wereldwijde marktkans voor de behandeling van hyperfosfatemie zal in 2023 naar verwachting meer dan $2,5 miljard bedragen, waarvan de Verenigde Staten meer dan $1 miljard voor hun rekening nemen. Ondanks de beschikbaarheid van verschillende FDA-goedgekeurde medicijnen slaagt 75% van de Amerikaanse dialysepatiënten er niet in om de streefwaarden voor fosfor te halen die in de gepubliceerde medische richtlijnen worden aanbevolen. Unicycive streeft naar goedkeuring van OLC door de FDA via de 505(b)(2) regelgevingsroute.

Als onderdeel van het klinische ontwikkelingsprogramma werden twee klinische studies uitgevoerd bij meer dan 100 gezonde vrijwilligers. De eerste studie was een fase I-studie met variërende doses om de veiligheid en verdraagbaarheid vast te stellen. De tweede studie was een gerandomiseerde, open-label, tweeweg crossover bio-equivalentiestudie om de farmacodynamische bio-equivalentie tussen OLC en Fosrenol vast te stellen.

Op basis van de resultaten van het bio-equivalentieonderzoek werd farmacodynamische (PD) bio-equivalentie van OLC met Fosrenol vastgesteld. Er werd ook een cruciale klinische studie uitgevoerd bij CKD-patiënten die hemodialyse ondergaan, waarbij de studiedoelstelling werd behaald en een gunstige verdraagbaarheid van OLC bij klinisch effectieve doses werd vastgesteld. Hyperfosfatemie is een ernstige medische aandoening die voorkomt bij bijna alle patiënten met nierziekte in het eindstadium (ESRD).

Als hyperfosfatemie onbehandeld blijft, leidt dit tot secundaire hyperparathyreoïdie (SHPT), wat vervolgens leidt tot renale osteodystrofie (een aandoening die lijkt op osteoporose en gepaard gaat met aanzienlijke botaandoeningen, botbreuken en botpijn); hart- en vaatziekten met bijbehorende aderverkalking en atherosclerose (door afzetting van overtollige calcium-fosforcomplexen in weke delen). Belangrijk is dat hyperfosfatemie onafhankelijk geassocieerd is met een verhoogde mortaliteit voor patiënten met een chronische nierziekte die dialyse ondergaan. Op basis van de beschikbare klinische gegevens tot nu toe vertoont meer dan 80% van de patiënten tekenen van cardiovasculaire calcificatie tegen de tijd dat ze afhankelijk worden van dialyse.

Dialysepatiënten lopen al een verhoogd risico op hart- en vaatziekten (vanwege onderliggende ziekten zoals diabetes en hypertensie), en hyperfosfatemie verergert dit nog eens. De behandeling van hyperfosfatemie is gericht op het verlagen van de serumfosfaatspiegels op twee manieren: (1) het beperken van de fosforinname via de voeding; en (2) het dagelijks en bij elke maaltijd gebruiken van orale fosfaatbindende medicijnen die de fecale eliminatie van fosfaat uit de voeding vergemakkelijken in plaats van de opname ervan uit het maagdarmkanaal in de bloedbaan.