Wave Life Sciences Ltd. kondigt de indiening aan van de eerste aanvraag voor een klinische studie (CTA) voor WVE-006 bij alfa-1-antitrypsinedeficiëntie (AATD). WVE-006 is een eerste in zijn klasse, GalNAc-geconjugeerd RNA-bewerkingsoligonucleotide ("AIMer") en is ontworpen om de enkele basismutatie in boodschapper-RNA (mRNA) gecodeerd door het SERPINA1 Z-allel te corrigeren, waardoor herstel en circulatie van functioneel, wild-type alfa-1 antitrypsine (M-AAT) eiwit mogelijk wordt. Het huidige klinische ontwikkelingsplan voor WVE-006 omvat zowel gezonde vrijwilligers als personen met AATD die de homozygote PiZZ mutatie hebben, en is ontworpen om een efficiënte weg te bieden naar proof-of-mechanism zoals gemeten door herstel van M-AAT eiwit in serum.

Wave verwacht in het vierde kwartaal van 2023 te starten met dosering in gezonde vrijwilligers en in 2024 proof-of-mechanism-gegevens te leveren bij personen met AATD. Eerder dit jaar startte Wave zijn strategische samenwerking met GSK om transformatieve RNA-geneesmiddelen te ontwikkelen met behulp van Wave's multimodale RNA-platform, waaronder WVE-006. Wave ontving $170 miljoen in contanten en aandelen en ontvangt ook onderzoeksfinanciering.

Wave komt in aanmerking voor maximaal $ 3,3 miljard aan potentiële mijlpaalbetalingen, waaronder preklinische en klinische mijlpaalbetalingen op korte termijn, evenals royalty's, voor WVE-006 en de acht samenwerkingsprogramma's van GSK. Voor WVE-006 komt Wave in aanmerking om tot $ 225 miljoen aan mijlpaalbetalingen voor ontwikkeling en lancering te ontvangen, en tot $ 300 miljoen aan verkoopgerelateerde mijlpaalbetalingen, evenals dubbelcijferige gedifferentieerde royalty's als percentage van de netto-omzet tot in de hoge tienerjaren.