Aurion Biotech kondigt aan dat het de eerste Canadese proefpersoon heeft gedoseerd in zijn Fase 1 / 2 klinische studie (ABA-1, CLARA) van AURN001, een celtherapie voor de behandeling van hoornvliesoedeem secundair aan corneale endotheeldisfunctie. AURN001 is een combinatieproduct voor celtherapie (biologisch geneesmiddel) dat bestaat uit neltependocel (allogene menselijke corneale endotheelcellen [CEC's]) en Y-27632 (een remmer van Rho-geassocieerd, coiled-coil-bevattend proteïnekinase [ROCK]). AURN001 is bedoeld voor toediening aan het oog als een eenmalige intracamerale injectie.

De klinische studie van fase 1 / 2 is een prospectieve, multicenter, gerandomiseerde, dubbel gemaskeerde, parallel-armige klinische studie met dosisschommelingen bij proefpersonen met hoornvliesoedeem secundair aan corneale endotheeldisfunctie; de studie zal drie verschillende doses neltependocel evalueren die gebruikt worden in combinatie met Y-27632. Ongeveer 100 proefpersonen zullen gerandomiseerd worden op locaties in de VS en Canada. Dit onderzoek is ontworpen om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van AURN001 voor de behandeling van hoornvliesoedeem secundair aan hoornvliesdisfunctie te beoordelen.

Het primaire eindpunt is het percentage proefpersonen bij wie het gezichtsvermogen na 6 maanden met 3 lijnen is toegenomen. Hoornvliesoedeem secundair aan endotheeldisfunctie is een gezichtsbedreigende en invaliderende aandoening die miljoenen mensen over de hele wereld treft. Wanneer corneale endotheelcellen afsterven of degraderen, regenereren ze niet.

Als dit niet behandeld wordt, kan het verlies van hoornvlies-endotheelcellen leiden tot hoornvliesoedeem (zwelling) en verlies van gezichtsvermogen. Hoewel hoornvliestransplantaties effectief zijn, zijn er nadelen aan deze procedures - PKP/DMEK/DSAEK - waaronder een beperkte voorraad donororganen. Transplantaties vereisen een voorraad donorhoornvliezen in de verhouding 1:1 (één gezond donorhoornvlies voor elke zieke), maar er is naar schatting slechts één donorhoornvlies beschikbaar voor elke 70 zieke ogen.

Bovendien moeten hoornvliestransplantatiepatiënten na de operatie tot drie dagen plat op hun rug liggen om het transplantaat aan het hoornvliesstroma te laten hechten.