Pantherx® Rare werkt samen met X4 Pharmaceuticals Inc. voor de distributie van Xolremdi? (Mavorixafor), de eerste door de FDA goedgekeurde therapie die is geïndiceerd voor gebruik bij patiënten met het Whim-syndroom.
29 april 2024 om 18:28 uur
Delen
PANTHERx® Rare heeft aangekondigd dat het door X4 Pharmaceuticals, Inc. is geselecteerd voor de distributie van XOLREMDI? (mavorixafor), onlangs goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) en de eerste door de FDA goedgekeurde therapie die specifiek is geïndiceerd voor gebruik bij patiënten van 12 jaar en ouder met het WHIM-syndroom (wratten, hypogammaglobulinemie, infecties en myelokathexie). Het WHIM-syndroom is een zeldzame, gecombineerde primaire immunodeficiëntie en chronische neutropenische aandoening die wordt veroorzaakt door verminderde mobilisatie van witte bloedcellen in de perifere circulatie als gevolg van disfunctie van de CXCR4/CXCL12-pathway.
XOLREMDI, een orale behandeling die eenmaal daags kan worden ingenomen, is een selectieve antagonist van de CXCR4-receptor die de binding van het CXCL12-ligand aan de CXCR4-receptor blokkeert. Door de onderliggende oorzaak van het WHIM-syndroom aan te pakken, resulteert een behandeling met XOLREMDI in een verhoogde mobilisatie van immuuncellen uit het beenmerg.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
X4 Pharmaceuticals, Inc. is een biofarmaceutisch bedrijf in een klinische fase. Het bedrijf richt zich op het ontdekken en ontwikkelen van nieuwe geneesmiddelen voor de behandeling van zeldzame ziekten en ziekten met beperkte behandelingsmogelijkheden, met de nadruk op aandoeningen die het gevolg zijn van een verstoord immuunsysteem. De belangrijkste klinische kandidaat is mavorixafor, een selectieve antagonist op kleine moleculen van de chemokinereceptor CXCR4, die wordt ontwikkeld als een orale, eenmaal daagse therapie. Het bedrijf heeft een pijplijn van kleine molecule, orale antagonisten van de chemokinereceptor C-X-C receptor type 4 (CXCR4) ontwikkeld. Het heeft twee preklinische kandidaten: X4P-003, een CXCR4-antagonist van de tweede generatie, ontworpen om verbeterde eigenschappen te hebben ten opzichte van mavorixafor, waardoor mogelijk mogelijkheden ontstaan voor CXCR4-afhankelijke aandoeningen en primaire immunodeficiënties, en X4P-002, een CXCR4-antagonist met een distributieprofiel en een aangetoond vermogen om de bloed-hersenbarrière te passeren.
Pantherx® Rare werkt samen met X4 Pharmaceuticals Inc. voor de distributie van Xolremdi? (Mavorixafor), de eerste door de FDA goedgekeurde therapie die is geïndiceerd voor gebruik bij patiënten met het Whim-syndroom.
X4 PHARMACEUTICALS, INC. 
