Y-mAbs Therapeutics, Inc. kondigt aan dat Dr. Shakeel Modak, MD van Memorial Sloan Kettering resultaten zal presenteren van de op naxitamab gebaseerde chemo-immunotherapie-studie bij patiënten met chemoresistent hoog-risico neuroblastoom (“HR-NB”), tijdens de American Society of Clinical Oncology (“ASCO”) Annual Meeting, die van 3 tot 7 juni 2022 gehouden wordt. Deze klinische studie bestudeerde de combinatie van gehumaniseerd anti-GD2-antilichaam naxitamab, Irinotecan, Temozolomide en Sargramostim (GM-CSF), (“HITS”) protocol, en omvatte cohort patiënten die in MSK werden behandeld in een fase 2-protocol, en in Hospital Sant Joan de Déu (“HJSD”) per protocol op compassionate use-basis. De gezondheidsautoriteiten hebben de veiligheid en de werkzaamheid van het HITS-protocol niet vastgesteld, aangezien het onderzoek is en het niet door de gezondheidsautoriteiten is goedgekeurd. De criteria om in aanmerking te komen omvatten evalueerbare of meetbare chemoresistente ziekte. Voorafgaande anti-GD2- of irinotecan/temozolomidetherapie was toegestaan. Elke cyclus, die 3-5 weken na elkaar werd toegediend, bestond uit irinotecan, temozolomide, naxitamab en GM-CSF. Het primaire eindpunt van de fase 2-studie bij MSK was complete respons (“CR”) en gedeeltelijke respons (“PR”) na 4 cycli. Het primaire eindpunt werd in de MSK fase 2 proef bereikt: Objective Response Rate (“ORR”) volgens de International Neuroblastoma Response Criteria (“INRC”) van 30,6 %, met een ondergrens van 20,4%. In het hele cohort waren de responsen 26% voor CR, 11% voor PR, 9% voor gemengde respons, 27% voor stabiele ziekte en 27% voor voortschrijdende ziekte (“PD”). In de MSK fase 2 proef was de ORR 64% voor alle patiënten, met MIBG-opname in weke delen (48%) en skelet (66%). CR in beenmerg werd gezien bij 57% van de patiënten. De ORR bij patiënten met MYCN-amplificatie was 25%, bij patiënten met refractaire ziekte 100%, en bij patiënten met recidiverende ziekte 61%. Bij patiënten die eerder irinotecan/temozolomide of naxitamab hadden gekregen, was de ORR bovendien respectievelijk 64% en 68%. Bij patiënten die eerder dinutuximab/irinotecan/temozolomide hadden gekregen, was de ORR 42% (vijf van de twaalf patiënten).

Toxiciteiten waren myelosuppressie en diarree zoals verwacht met irinotecan/temozolomide, pijn en hypertensie zoals verwacht met naxitamab, plus febriele neutropenie. Er deden zich geen andere onverwachte toxiciteiten > graad 2 voor, en de behandeling was poliklinisch. In deze proef heeft zich bij geen van de 50 patiënten die monsters voor de tests leverden, een humaan anti-humaan antilichaam ontwikkeld.