4D Molecular Therapeutics kondigt de toediening aan van de eerste patiënt in Fase 1/2 klinische studie van 4D-150, een dubbel-transgene intravitreale gentherapie voor patiënten met natte AMD
06 januari 2022 om 22:03 uur
Delen
4D Molecular Therapeutics, Inc. kondigde aan dat de eerste patiënt gedoseerd werd in de Fase 1/2 klinische studie van 4D-150 voor neovasculaire leeftijdsgebonden maculadegeneratie (natte AMD). De Fase 1/2 klinische studie is een dosis-escalatie en een gerandomiseerde, gecontroleerde, gemaskeerde expansiestudie van intravitreale 4D-150 en er zullen naar verwachting ongeveer 60 volwassenen met natte AMD worden opgenomen. In de dosis-escalatie fase zullen meerdere dosisniveaus van 4D-150 worden onderzocht in een open-label, 3+3 design met een initiële dosis van 3E10 vg/eye. In de dosis-uitbreidingsfase zullen patiënten (n=50) 2:2:1 gerandomiseerd worden om één van de 2 dosisniveaus van 4D-150 (n=20 voor elk dosisniveau) of aflibercept (n=10) te ontvangen. De primaire eindpunten van de studie zijn veiligheid en verdraagbaarheid. Secundaire eindpunten zijn het aantal supplementaire afliberceptinjecties en de verandering van de best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) ten opzichte van de uitgangswaarde.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
4D Molecular Therapeutics, Inc. is een bedrijf in genetische geneesmiddelen in een klinische fase dat zich richt op het ontsluiten van het volledige potentieel van genetische geneesmiddelen voor de behandeling van ziekten in de oogheelkunde en longziekten. Het bedrijf heeft een portfolio van productkandidaten voor genetische geneesmiddelen, met vijf productkandidaten in klinische onderzoeken in zeven patiëntenpopulaties: 4D-150 voor de behandeling van natte leeftijdsgebonden maculaire degeneratie (wet AMD) en diabetisch macula-oedeem (DME), 4D-710 voor de behandeling van de longziekte cystische fibrose (zowel in populaties die niet in aanmerking komen voor modulatie als in populaties die daarvoor wel in aanmerking komen), 4D-310 voor de behandeling van cardiomyopathie door de ziekte van Fabry, 4D-125 voor de behandeling van X-gebonden retinitis pigmentosa (XLRP), en 4D-110 voor de behandeling van choroideremie. Daarnaast heeft het twee productkandidaten in preklinische ontwikkeling: 4D-175 voor geografische atrofie (GA) en 4D-725 voor alfa-1 antitrypsine deficiëntie longziekte.
4D Molecular Therapeutics kondigt de toediening aan van de eerste patiënt in Fase 1/2 klinische studie van 4D-150, een dubbel-transgene intravitreale gentherapie voor patiënten met natte AMD