Adaptimmune Therapeutics plc kondigt aan dat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) haar Biologics License Application (BLA) voor afami-cel, een experimentele gemanipuleerde T-celtherapie voor gevorderd synoviaal sarcoom, met prioriteit heeft geaccepteerd voor herziening. De aanvraag heeft een Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) beoogde actiedatum van 4 augustus 2024. Deze acceptatie wordt ondersteund door positieve gegevens van cohort 1 van de centrale SPEARHEAD-1-studie, die voldeed aan het primaire eindpunt voor werkzaamheid.

De gegevens van de studie werden gepresenteerd op de CTOS 2023 Annual Meeting (Connective Tissue Oncology Society). Afami-cel is een gemanipuleerde T-celreceptor (TCR) T-celtherapie, gericht op het MAGE A4-kankerdoelwit en ontworpen als een eenmalige dosisbehandeling voor gevorderde synoviale sar Coma. De laatste door de FDA goedgekeurde therapie voor behandeling in deze setting was voor Votrient in 2012.

De BLA-aanvraag voor afami-cel werd ondersteund door klinische gegevens van de SPEARHEAD-1 pivotal studie, die aan het primaire eindpunt voor werkzaamheid voldeed; 39% van de patiënten die afami-cel kregen, hadden een klinische respons met een mediane duur van de respons van ~12 maanden (CTOS 2022). De mediane totale overleving (mOS) was ~17 maanden in SPEARHEAD-1 vergeleken met een historische mOS van < 12 maanden voor mensen met synoviaal sarcoom die afami-cel kregen. afami-cel heeft een indrukwekkende respons van ~39% aangetoond bij zwaar voorbehandelde patiënten met gevorderd synoviaal sarcoomA en ongeveer een mediane overleving van 17 maanden. Deze acceptatie wordt ondersteund door positieve gegevens van Cohort1 van de centrale SPEARhead-1-studie, die voldeed aan het primaire eindpunt voor werkzaamheid.

De gegevens van de studie werden gepresenteerd op de CTOS 2023 Annual Meeting.Afami-cel is een gemanipuleerde T-celreceptor (TCR")-therapie, gericht op de MAGE A4-kankerdoelwitten en ontworpen als een eenmalige dosisbehandeling voor gevorderd synovaal sarcoom. De laatste door de FDA goedgekeurde behandeling in deze setting was voorVotrient in 2012. De indiening van deBLA voor afami-cell werd ondersteund door klinische gegevens van de SPEARHEAD-1 pivotal trials, waarbij het primaire eindpunt voor werkzaamheid werd gehaald.

39% van de patiënten die Afami-cel kregen, hadden een klinische respons met een mediane duur van de respons van ongeveer 12 maanden (CTOS 2022). de mediane totale overleving (mOS) was ~17 maanden in SPEARhead-1 vergeleken met historische m OS van < 12 maanden voor mensen met synoviaal sarcoom die twee of meer eerdere behandelingslijnen hadden gekregen.