Akero Therapeutics, Inc. heeft een positieve End-of-Phase 2 meeting met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) aangekondigd, evenals details van het verwachte SYNCHRONY Fase 3 efruxifermin programma voor de behandeling van niet-alcoholische steatohepatitis (NASH). Er zijn momenteel geen goedgekeurde therapieën voor de behandeling van NASH, een ernstige vorm van leverziekte waaraan naar schatting meer dan 17 miljoen Amerikanen lijden. Op basis van lopende besprekingen met de FDA zal het SYNCHRONY Fase 3 programma in de tweede helft van dit jaar beginnen met het inschrijven van patiënten in twee parallelle, gerandomiseerde, placebogecontroleerde klinische onderzoeken.

SYNCHRONY Histology zal de werkzaamheid van 28mg en 50mg doses EFX evalueren bij patiënten met biopsiebevestigde pre-cirrhotische NASH, met fibrosestadium 2 of 3 (F2-F3). Belangrijke secundaire eindpunten zijn verandering in biomarkers van fibrose en andere vastgestelde niet-invasieve eindpunten. De duur van en het totale aantal proefpersonen dat zal worden opgenomen in de SYNCHRONY Histology en Real-World studies moeten nog worden bevestigd door de FDA.

Na afronding van de Fase 2b SYMMETRY-studie in het vierde kwartaal van dit jaar, en daaropvolgende interacties met de FDA, verwacht Akero het ontwerp van de derde Fase 3-klinische studie binnen het SYNCHRONY-programma af te ronden. SYNCHRONY Outcomes zal de werkzaamheid en veiligheid van EFX evalueren in een gecompenseerde cirrotische populatie, waarbij het primaire eindpunt de klinische resultaten zullen zijn. Deze holistische benadering biedt het potentieel om de complexe, multi-systeem ziektetoestand van NASH aan te pakken, inclusief verbeteringen in lipoproteïne risicofactoren die verband houden met hart- en vaatziekten - de belangrijkste doodsoorzaak bij NASH-patiënten.

EFX is ontwikkeld om het biologische activiteitsprofiel van natief FGF21 na te bootsen, is ontworpen voor een gemakkelijke eenmaal per week durende dosering en werd tot nu toe in klinische studies over het algemeen goed verdragen.