Aldeyra Therapeutics, Inc. kondigde de voltooiing aan van de inschrijvingen in deel 1 van de Fase 3 GUARD Studie van ADX-2191 (intravitreaal methotrexaat 0,8%) bij patiënten met proliferatieve vitreoretinopathie (PVR), een zeldzame, zichtbedreigende oculaire aandoening waarvoor geen goedgekeurde therapie bestaat. De GUARD-studie is een tweedelige, multi-center, gerandomiseerde, parallelle-groep, adaptieve fase 3 klinische studie die de werkzaamheid evalueert van intravitreale injecties van ADX-2191 versus standaardzorg (routinecontrole) voor de preventie van PVR na herstel van een netvliesloslating. Het primaire eindpunt is het aantal terugkerende netvliesloslatingen over een postoperatieve periode van 24 weken. Deel 1 van de GUARD-studie, waaraan 110 patiënten deelnamen, wordt uitgevoerd in de Verenigde Staten. Top-line resultaten van deel 1 worden verwacht in de tweede helft van 2022. ADX-2191, een met glasvocht compatibele formulering van methotrexaat, kreeg van de Amerikaanse Food and Drug Administration het predikaat "fast track" en "weesgeneesmiddel" voor de preventie van PVR. Fast track" is bedoeld om de ontwikkeling van geneesmiddelen voor de behandeling van ernstige aandoeningen te vergemakkelijken en de evaluatie ervan te versnellen, zodat patiënten sneller toegang krijgen tot nieuwe therapieën. De aanwijzing als weesgeneesmiddel geeft sponsors recht op stimulansen, waaronder belastingkredieten voor gekwalificeerde klinische proeven, vrijstelling van gebruikersvergoedingen en marktexclusiviteit na goedkeuring, indien verkregen.