Alnylam Pharmaceuticals, Inc. kondigde aan dat het een strategische overeenkomst is aangegaan met Roche voor de ontwikkeling en commercialisering van Zilebesiran, Alnylam's onderzoeksgeneesmiddel RNAi voor de behandeling van hoge bloeddruk, dat zich momenteel in Fase 2 van de ontwikkeling bevindt. De samenwerking maakt een gedurfd ontwikkelingsplan mogelijk met als doel de behandeling van hypertensie wereldwijd te verstoren en tegelijkertijd de P 5x25-strategie van Alnylam te bevorderen. Roche biedt Alnylam de voordelen van een uitstekende partner met een wereldwijde aanwezigheid en een bewezen staat van dienst in het ontwikkelen en commercialiseren van nieuwe therapieën in complexe markten.

Roche heeft een bewezen geschiedenis in het innoveren en commercialiseren van geneesmiddelen en bouwt daarbij voort op hun uitgebreide wereldwijde aanwezigheid, waardoor zilebesiran mogelijk meer patiënten met hypertensie kan bereiken, een ziekte die wereldwijd meer dan 1,2 miljard patiënten treft. In een Fase 1-studie werd zilebesiran, vergeleken met placebo, geassocieerd met dosisafhankelijke verlagingen van serumangiotensinogeen (AGT), waarbij tonische bloeddrukcontrole werd bereikt met een consistente en duurzame bloeddrukverlaging gedurende een periode van 24 uur, die tot zes maanden na een eenmalige dosis van =200 mg aanhield. Zilebesiran toonde ook een aanvaardbaar veiligheidsprofiel dat verdere klinische ontwikkeling ondersteunt.

De veiligheid en werkzaamheid van zilebesiran worden onderzocht in het KARDIA Fase 2 klinische programma van Alnylam, als monotherapie (KARDIA-1) of in combinatie met een van de drie standaard antihypertensiva (KARDIA-2). Op basis van de positieve Fase 1-gegevens zou zilebesiran een best-in-ziekte behandeling kunnen zijn en een transformerend voordeel kunnen bieden, vooral voor patiënten met hypertensie met een hoog cardiovasculair risico. Zilebesiran heeft ook het potentieel om de therapietrouw te verbeteren dankzij het mogelijke tweejaarlijkse subcutane doseringsschema.

Daarnaast zou zilebesiran effectief kunnen zijn bij aanvullende potentiële cardiovasculaire indicaties met een grote onbeantwoorde behoefte. Volgens de voorwaarden van de overeenkomst ontvangt Alnylam een vooruitbetaling in contanten van $ 310 miljoen en komt het in aanmerking voor aanvullende substantiële betalingen op korte termijn, waaronder mijlpaalbetalingen voor ontwikkeling in de komende jaren, evenals mijlpaalbetalingen voor regelgeving en verkoop, voor een potentiële transactiewaarde van maximaal $ 2,8 miljard. Daarnaast heeft Alnylam recht op een gelijk winstaandeel in de VS, waar Alnylam en Roche zilebesiran gezamenlijk zullen commercialiseren.

Roche heeft het exclusieve recht verkregen om zilebesiran buiten de VS te commercialiseren in ruil voor lage dubbelcijferige royalty's op de nettoverkoop van zilebesiran buiten de VS. Alnylam gelooft dat dit partnerschap de bedrijven in staat zal stellen om een gezamenlijk ontwikkelingsplan en commercialiseringsaanpak na te streven die het potentieel heeft om de volledige waarde van zilebesiran te ontsluiten. Bovendien zal Alnylam een gezamenlijk klinisch ontwikkelingsplan leiden voor de eerste indicatie met deelname van Roche, dat een cardiovasculaire studie omvat voorafgaand aan de indiening van zilebesiran voor reglementaire goedkeuring, waarbij alle ontwikkelingskosten voor 40% gedeeld worden door Alnylam en voor 60% door Roche. Roche kan in de toekomst de ontwikkeling voor bijkomende indicaties leiden.