Alterity Therapeutics Limited heeft aangekondigd dat de eerste patiënt gedoseerd is in de Fase 2 klinische studie van de Vennootschap met ATH434 bij Multiple System Atrophy (MSA), een zeldzame en zeer invaliderende Parkinson-aandoening. Hoewel de ziekte lijkt op de ziekte van Parkinson, vordert MSA sneller en veroorzaakt het ernstige invaliditeit. Naast de voor de ziekte van Parkinson kenmerkende motorische verschijnselen manifesteert MSA zich met een ernstiger aantasting van het autonome zenuwstelsel, wat leidt tot blaasfunctiestoornissen en het onvermogen om de normale bloeddruk te handhaven, en tot ongecoördineerde of onhandige bewegingen die tot vallen bijdragen.

Er zijn geen oorzaken of specifieke risicofactoren voor de ziekte bekend. De klinische studie van fase 2 is een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek van ATH434 bij patiënten met MSA in een vroeg stadium. De studie zal het effect van de behandeling met ATH434 onderzoeken op beeldvorming en eiwitbiomarkers, zoals aggregerend -synucleïne en overtollig ijzer, die een belangrijke bijdrage leveren aan de MSA-pathologie.

De klinische en biomarker-eindpunten zullen een uitgebreide beoordeling van de werkzaamheid van ATH434 mogelijk maken, samen met karakterisering van de veiligheid en farmacokinetiek. De studie zal naar verwachting ongeveer 60 volwassen patiënten inschrijven om één van de twee doses ATH434 of placebo te ontvangen. De patiënten zullen gedurende 12 maanden worden behandeld, wat de gelegenheid zal bieden om veranderingen in de eindpunten van de werkzaamheid op te sporen om de opzet van een definitieve fase 3-studie te optimaliseren.