Alterity Therapeutics kondigde aan dat gegevens in een diermodel van Multiple System Atrophy (MSA) werden gepubliceerd in het Journal of Parkinsons Disease. MSA is een verwoestende neurodegeneratieve aandoening zonder goedgekeurde therapie. Verhoogd regionaal ijzer in de hersenen samen met accumulatie van geaggregeerd a-synucleïne dragen in belangrijke mate bij tot de pathologie van MSA. Eerdere studies met ATH434 in preklinische modellen van de ziekte van Parkinsons hebben aangetoond dat het middel hersenpenetrerend is, ijzeraccumulatie en ijzer-gemedieerde redoxactiviteit vermindert, neuroprotectie biedt, a-synucleïne aggregatie remt en de motorische functie verbetert. De verbinding werd ook goed verdragen in een eerste studie naar orale toediening bij gezonde en oudere volwassen vrijwilligers met een gunstig, dosisafhankelijk farmacokinetisch profiel. In deze studie worden genetisch veranderde, of transgene, muizen gebruikt die a-synucleïne overexpresseren, gliale celinsluitingen ontwikkelen, en motorische en niet-motorische aspecten van MSA vertonen. De dieren kregen ATH434 in het voedsel of een controle dieet gedurende 4 maanden vanaf de leeftijd van 12 maanden. Western blot analyse werd gebruikt om de oligomere en geaggregeerde vormen van a-synucleïne in de hersenen te bepalen en stereologie werd gebruikt om het aantal neuronen en gliale celinsluitingen in de substantia nigra pars compacta te kwantificeren.