Koers Amicus Therapeutics, Inc.

Amicus Therapeutics, Inc. is een biotechnologiebedrijf dat zich richt op het ontdekken, ontwikkelen en afleveren van geneesmiddelen voor zeldzame ziekten. De portfolio van de onderneming is Galafold (migalastat), het goedgekeurde orale precisiegeneesmiddel voor mensen met de ziekte van Fabry. Galafold is ontworpen om te binden aan en het endogene enzym alfa-galactosidase A (alfa-Gal A) te stabiliseren bij patiënten met genetische varianten. Migalastat is goedgekeurd onder de handelsnaam Galafold in de Verenigde Staten, de Europese Unie, het Verenigd Koninkrijk en Japan. Het biologicaprogramma in de pijplijn is Amicus Therapeutics GAA (AT-GAA), een behandelingsmodel in klinisch stadium voor de ziekte van Pompe. De ziekte van Pompe is een lysosomale aandoening (LD) als gevolg van een tekort aan het enzym GAA. AT-GAA bestaat uit een uniek ontwikkeld rhGAA-enzym, ATB200, of cipaglucosidase alfa, met een geoptimaliseerde koolhydraatstructuur om de lysosomale opname te verbeteren, toegediend in combinatie met AT2221 (miglustat), dat fungeert als enzymstabilisator.