Applied Therapeutics, Inc. heeft aangekondigd dat het een New Drug Application (NDA) heeft ingediend bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor govorestat (AT-007) voor de behandeling van klassieke galactosemie. De NDA werd in december 2023 ingediend. Daarnaast diende het bedrijf in het vierde kwartaal van 2023 een Marketing Authorization Application (MAA) in bij het European Medicines Agency (EMA), die vervolgens werd gevalideerd en geaccepteerd voor beoordeling in december 2023.

De NDA- en MAA-indieningspakketten bevatten klinische uitkomstengegevens van de fase 3-registratiestudie ACTION-Galactosemia Kids bij kinderen van 2-17 jaar met galactosemie, de fase 1/2-studie ACTION-Galactosemia bij volwassen patiënten met galactosemie, en preklinische gegevens. De FDA heeft een indieningstermijn van 60 dagen om te bepalen of de NDA volledig is en geaccepteerd wordt voor beoordeling. De MAA is gevalideerd en zal worden beoordeeld door het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van de EMA.