argenx SE heeft VYVGART (efgartigimod alfa) goedgekeurd voor intraveneus (IV) gebruik bij volwassenen met primaire immuuntrombocytopenie (ITP). De goedkeuring van VYVGART is gebaseerd op de resultaten van de wereldwijde fase 3-studie ADVANCE-IV, die werden gepubliceerd in het septembernummer 2023 van The Lancet. ADVANCE voldeed met succes aan het primaire eindpunt en toonde aan dat een groter deel van de chronische ITP-patiënten die VYVGART kregen een blijvende respons op het aantal bloedplaatjes bereikten in vergelijking met placebo.

VYVGART liet een snel begin van effect zien bij chronische en persisterende ITP-patiënten, evenals een respons van 51% op de score van de International Working Group (IWG), een maat die is ontwikkeld door 's werelds toonaangevende deskundigen op het gebied van ITP en die zeer relevant is voor klinische zorg. Er werden primaire eindpuntresponders waargenomen bij alle patiënttypen, ongeacht leeftijd, ernst van de ziekte, tijd sinds de diagnose, eerdere ITP-behandeling of achtergrondmedicatie. VYVGART werd goed verdragen in deze 24 weken durende studie en het waargenomen veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel kwam overeen met eerdere klinische onderzoeken.

Fase 3 ADVANCE-studie: Aan de ADVANCE-studie namen 131 volwassen patiënten met chronische en persisterende ITP deel. De patiënten werden zwaar voorbehandeld en 67% van de patiënten had drie of meer eerdere ITP-therapieën gekregen, waaronder 59% met eerdere ervaring met trombopoëtinereceptoragonisten (TPO-RA's), 34% met eerdere ervaring met rituximab en 37% met een voorgeschiedenis van splenectomie. De patiënten waren bij aanvang onvoldoende onder controle met een gemiddeld aantal trombocyten van 17x109/L bij alle patiënten.

Van de patiënten die het volledige ADVANCE-onderzoek voltooiden, ging 94% (63/67) van de met VYVGART behandelde patiënten en 97% (38/39) van de placebopatiënten door naar het ADVANCE+ open-label verlengingsonderzoek. VYVGART is een geneesmiddel op recept dat wordt gebruikt voor de behandeling van een aandoening die gegeneraliseerde myasthenia gravis wordt genoemd, waardoor spieren in het hele lichaam moe worden en gemakkelijk verzwakken, bij volwassenen die positief zijn voor antilichamen gericht tegen een eiwit dat acetylcholine receptor wordt genoemd (anti-AChR antilichaam positief). VYVGART kan ernstige bijwerkingen veroorzaken, waaronder: Infectie.

VYVGART kan het risico op infectie verhogen. De meest voorkomende infecties waren infecties van de urinewegen en luchtwegen. Tekenen of symptomen van een infectie kunnen zijn: koorts, koude rillingen, vaak en/of pijnlijk urineren, hoesten, pijn en verstopping van neus/bijholte, piepende ademhaling, kortademigheid, vermoeidheid, keelpijn, overmatig slijm, neusuitvloeiing, rugpijn en/of pijn op de borst.

Allergische reacties (overgevoeligheidsreacties). VYVGART kan allergische reacties veroorzaken zoals huiduitslag, zwelling onder de huid en kortademigheid. Ernstige allergische reacties, zoals ademhalingsmoeilijkheden en bloeddrukdaling leidend tot flauwvallen, zijn gemeld met VYVGART.

Infuusgerelateerde reacties. VYVGART kan infusiegerelateerde reacties veroorzaken. De meest gemelde symptomen en verschijnselen bij VYVGART waren hoge bloeddruk, koude rillingen, rillen en pijn op de borst, in de buik en in de rug.

De meest voorkomende bijwerkingen van VYVGART zijn luchtweginfectie, hoofdpijn en urineweginfectie. Dit zijn niet alle mogelijke bijwerkingen van VYVGART. Bel uw arts voor medisch advies over bijwerkingen.