ARS Pharmaceuticals, Inc. kondigt positieve resultaten aan in haar fase 2 klinische studie naar chronische spontane urticaria bij patiënten met neffy (epinefrine neusspray), een nieuw onderzoeksgeneesmiddel. De studie voldeed aan de primaire eindpunten met zowel 1 mg als 2 mg neffy die statistisch significante en klinisch betekenisvolle veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde vertoonden in jeuk, netelroos, urticaria en erytheem scores vanaf 5 minuten na toediening. Urticaria is een huidaandoening die jeukende netelroos en/of angio-oedeem veroorzaakt; 50% van de gevallen van chronische urticaria1 reageert niet op eerstelijns antihistaminetherapie.

Deze gegevens voor neffy worden vandaag, 26 februari, gepresenteerd tijdens een mondelinge presentatie om 13:10 uur ET op de 2024 American Academy of Allergy, Asthma and Immunology (AAAAI) in Washington, D.C. in zaal 207B (Level 2) van het Convention Center. De EPI-U01 studie was een gerandomiseerde, placebogecontroleerde, cross-over studie waarbij de veiligheid en werkzaamheid van epinefrine neusspray werd geëvalueerd bij patiënten met chronische spontane urticaria (CSU) die behandeld werden met chronische medicijnen en nog steeds flares (opvlammingen) hadden. Deze mondelinge presentatie omvat gegevensanalyses van 18 volwassen patiënten die zich op de afsluitingsdatum voor dit onderzoek hadden ingeschreven en terugkeerden naar de klinische locatie terwijl ze een flare ervaarden, waar ze gerandomiseerd werden om ofwel een eenmalige behandeling van 1 mg of 2 mg neffy of placebo te ontvangen in een cross-overontwerp.

Alle proefpersonen hadden flares met pruritus en netelroos scores groter dan of gelijk aan 2 op een 3-punts ernstschaal, ondanks het feit dat alle patiënten behandeld waren met antihistaminica of Xolair. Er was geen significant verschil in werkzaamheid op de door de patiënt gerapporteerde score voor de ernst van jeuk, de door de patiënt gerapporteerde score voor de ernst van netelroos, de door de onderzoeker gerapporteerde mate van urticaria of de door de onderzoeker gerapporteerde erytheemscore tussen doses van 1 mg en 2 mg neffy, wat erop wijst dat de dosis van 1 mg voldoende kan zijn om de bèta-2 adrenerge receptoren te activeren die verantwoordelijk zijn voor het stoppen van de degranulatie van mestcellen en het vrijkomen van allergische mediatoren die leiden tot een flare van urticaria. neffy werd goed verdragen, met bijwerkingen gemeld bij 8 proefpersonen, die allemaal licht of matig ernstig waren.

De meest gemelde bijwerking was een onaangenaam gevoel in de neus bij 5 proefpersonen. Er waren geen ernstige bijwerkingen.