Ascendis Pharma A/S kondigde positieve resultaten aan van foresiGHt, haar fase 3 gerandomiseerde, parallel-arm, placebo-gecontroleerde (dubbelblind) en actief-gecontroleerde (open-label) studie om de werkzaamheid en veiligheid van TransCon hGH (lonapegsomatropin) te vergelijken met placebo en dagelijkse hGH (menselijk groeihormoon, somatropin) bij volwassenen met groeihormoondeficiëntie (GHD). De foresiGHt studie evalueerde 259 volwassenen met GHD in de leeftijd van 23 tot 80 jaar, gerandomiseerd 1:1:1, getitreerd om een vaste doeldosis TransCon hGH, placebo of dagelijkse hGH te ontvangen op basis van leeftijd en orale oestrogeeninname met ongeveer gelijkwaardige hGH mg/week voor TransCon hGH en dagelijkse hGH. TransCon hGH toonde superioriteit op het primaire werkzaamheidseindpunt op week 38: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in procentueel vet in de romp, zoals gemeten met dubbele röntgenabsorptiometrie (TransCon hGH -1,67% vs. placebo +0,37%, LS 38).

placebo +0,37%, LS gemiddeld verschil = -2,04%, p < 0,0001); TransCon hGH toonde superioriteit op de belangrijkste secundaire eindpunten van werkzaamheid in week 38: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in vetvrije massa van het totale lichaam (TransCon hGH +1,60 kg vs placebo -0,10 kg, p < 0,0001).60 kg vs placebo -0,10 kg, LS gemiddeld verschil = 1,70 kg, p < 0,0001); verandering vanaf de uitgangswaarde in vetmassa op de romp (TransCon hGH -0,48 kg vs placebo +0,22 kg, LS gemiddeld verschil = -0,70 kg, p = 0,0053). Verkennende post-hoc analyse op week 38 toonde een vergelijkbaar behandeleffect aan van TransCon hGH en dagelijkse hGH op de doelweefsels. Voor patiënten met IGF-1 SDS-niveaus = 1,75 op week 38: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in rompvetpercentage (TransCon hGH -2,42% vs.

dagelijkse hGH -2,59%); verandering vanaf de uitgangswaarde in vetvrije massa van het totale lichaam (TransCon hGH +1,70 kg vs. dagelijkse hGH +1,37 kg); verandering vanaf de uitgangswaarde in vetmassa van de romp (TransCon hGH -0,90 kg vs. dagelijkse hGH -0,94 kg). TransCon hGH werd over het algemeen veilig en goed verdragen, met geen stopzettingen gerelateerd aan het studiemedicijn en met een veiligheid en verdraagbaarheid die vergelijkbaar was met die van dagelijkse hGH.