Ascendis Pharma A/S kondigt nieuwe analyses aan van de geblindeerde en lopende open-label extensie (OLE) delen van ACcomplisH, het Fase 2 gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde, dosis-escalatie onderzoek van TransCon CNP bij kinderen van 2-10 jaar met achondroplasie. In de studie hebben alle 57 patiënten nu een jaar behandeling met TransCon CNP (navepegritide) afgerond bij 100 µg/kg/week, de dosis die is overeengekomen met regelgevende instanties voor de actieve arm in de cruciale ApproaCH Trial. Ascendis analyseerde de beschikbare gegevens van patiënten die alleen TransCon CNP kregen in de dosis van 100 µg/kg/week in een geblindeerd of OLE-deel en die een jaar lang werden behandeld (n=19), vergeleken met degenen die een jaar lang placebo kregen toegediend (n=15).

De resultaten toonden aan dat deze met TransCon CNP behandelde patiënten (gegevens beschikbaar voor 9-16 patiënten) significante verbeteringen vertoonden in gezondheidsgerelateerde levenskwaliteit en ziekte-impact in vergelijking met degenen die placebo kregen (gegevens beschikbaar voor 5-13 patiënten). Beoordelingen werden uitgevoerd met de SF-10 en Achondroplasia Child Experience Measure (ACEM), met statistisch significant verbeterde uitkomst in TransCon CNP behandelde versus placebo voor: SF-10 Physical Summary (p=0,002, leeftijd 5 jaar en ouder); ACEM Daily Living Function (p=0,047) en ACEM Emotional Well-being (p=0,045). De 46 kinderen die overschakelden van placebo of een lagere dosis TransCon CNP naar de dosis van 100 µg/kg/week in het OLE lieten een verbeterde groei zien na één jaar behandeling, vergelijkbaar met de groeivoordelen die werden gezien bij de 11 kinderen die werden behandeld met 100 µg/kg/week in de één jaar durende gerandomiseerde, dubbelblinde periode van ACcomplisH.

TransCon CNP (navepegritide) is een onderzochte prodrug van CNP, dat eenmaal per week wordt toegediend en is ontworpen om een aanhoudende afgifte van actieve CNP te bieden ter ondersteuning van een continue blootstelling voor de behandeling van kinderen met achondroplasie. Meer details over de resultaten zullen begin volgend jaar bekend worden gemaakt.