aTyr Pharma, Inc. kondigde aan dat een onafhankelijke Data and Safety Monitoring Board (DSMB) heeft aanbevolen dat de lopende Fase 3 EFZO-FIT? studie van haar belangrijkste therapeutische kandidaat, efzofitimod, bij patiënten met pulmonale sarcoïdose zonder wijzigingen kon worden voortgezet na een tweede, vooraf geplande, tussentijdse analyse. EFZO-FIT?

is een wereldwijde Fase 3 gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de werkzaamheid en veiligheid van efzofitimod bij patiënten met pulmonale sarcoïdose te evalueren. Dit is een 52 weken durende studie bestaande uit drie parallelle cohorten die gelijk gerandomiseerd zijn naar ofwel 3,0 mg/kg of 5,0 mg/kg efzofitimod of placebo, eenmaal per maand intraveneus gedoseerd voor in totaal 12 doses. Het onderzoek is bedoeld om maximaal 264 proefpersonen met pulmonale sarcoïdose te rekruteren in meerdere centra in de Verenigde Staten, Europa, Japan en Brazilië.

De proefopzet omvat een gedwongen steroïdenafbouw. Het primaire eindpunt van het onderzoek is steroïdenreductie. Secundaire eindpunten zijn metingen van longfunctie en sarcoïdosesymptomen.