ETF's AVROBIO, Inc.

AVROBIO, Inc. is een gentherapiebedrijf. Het bedrijf richt zich op de ontwikkeling van potentieel genezende hematopoëtische stamcellen (HSC) gentherapieën voor de behandeling van patiënten met zeldzame ziekten door middel van een enkelvoudige dosis. De gentherapieën die het bedrijf ontwikkelt, maken gebruik van HSC's die van de patiënt geoogst worden en vervolgens gemodificeerd worden met een lentivirale vector om het equivalent van een functionele kopie van het gemuteerde gen in de doelziekte in te brengen. Het bedrijf heeft zich bij de ontwikkeling gericht op een groep zeldzame genetische ziekten die lysosomale aandoeningen worden genoemd en die voornamelijk worden behandeld met enzymvervangingstherapieën (ERT's). De pijplijn bestaat uit drie HSC gentherapieprogramma's, waaronder AVR-RD-02 voor de behandeling van de ziekte van Gaucher type 1 en type 3; AVR-RD-03 voor de behandeling van de ziekte van Pompe, en AVR-RD-01 voor de behandeling van de ziekte van Fabry.