BeiGene, Ltd. heeft aangekondigd dat BRUKINSA® (zanubrutinib) goedkeuring heeft gekregen van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor de behandeling van volwassen patiënten met Waldenströms macroglobulinemie (WM). De goedkeuring van de FDA voor BRUKINSA bij WM is voornamelijk gebaseerd op de werkzaamheidsresultaten van de multicenter, open-label fase 3-studie ASPEN (NCT03053440) waarin BRUKINSA wordt vergeleken met ibrutinib bij patiënten met WM. In totaal werden 201 patiënten met een MYD88-mutatie (MYD88MUT) ingeschreven in het gerandomiseerde Cohort 1. Het primaire werkzaamheidseindpunt van de ASPEN-studie was het percentage zeer goede partiële respons (VGPR) in de totale intention-to-treat (ITT)-populatie, zoals beoordeeld door de onafhankelijke beoordelingscommissie (IRC). Op basis van de gemodificeerde Sixth International Workshop on Waldenströms Macroglobulinemia (IWWM-6) responscriteria (Treon 2015), was het VGPR-percentage 28% met BRUKINSA, vergeleken met 19% met ibrutinib; op basis van de IWWM-6 responscriteria (Owen et al 2013), was het VGPR-percentage 16% met BRUKINSA, vergeleken met 7% met ibrutinib. In het door de FDA goedgekeurde etiket wordt het belangrijkste werkzaamheidsresultaat gedefinieerd als responspercentage van partiële respons (PR) of beter zoals beoordeeld door de IRC. Op basis van een van beide IWWM-6 responscriteria was het responspercentage 78% met BRUKINSA (95% CI: 68, 85), vergeleken met 78% met ibrutinib (95% CI: 68, 86), en de gebeurtenisvrije duur van de respons (DoR) na 12 maanden was 94% met BRUKINSA (95% CI: 86, 98), vergeleken met 88% met ibrutinib (95% CI: 77, 94). De meest voorkomende (=20%) bijwerkingen op basis van de gepoolde veiligheidspopulatie van 779 patiënten waren verlaagd aantal neutrofielen, infectie van de bovenste luchtwegen, verlaagd aantal bloedplaatjes, huiduitslag, bloedingen, spier- en skeletpijn, verlaagd hemoglobinegehalte, blauwe plekken, diarree, longontsteking en hoest. De aanbevolen dosering van BRUKINSA is 160 mg tweemaal daags of 320 mg eenmaal daags, oraal in te nemen met of zonder voedsel. De dosis kan worden aangepast bij bijwerkingen en verlaagd voor patiënten met een ernstige leverfunctiestoornis en bepaalde geneesmiddeleninteracties.