BioMarin Pharmaceutical Inc. heeft aangekondigd dat nieuwe gegevens over VOXZOGO®? (vosoritide) bij kinderen met achondroplasie zal worden gepresenteerd op de 61e jaarlijkse bijeenkomst van de European Society for Paediatric Endocrinology (ESPE) in Den Haag, Nederland. In een open-label, langlopend Fase 2-uitbreidingsonderzoek toonde VOXZOGO consistente en duurzame groeivoordelen aan bij jonge kinderen met achondroplasie wanneer hiermee vóór de leeftijd van 5 jaar werd begonnen. Over een periode van vier jaar vertoonden kinderen van 2 jaar en ouder die VOXZOGO kregen een gemiddelde (gemiddelde) verbetering van de lengte Z-score van meer dan 1 standaarddeviatie vergeleken met controlegroepen en een lengtegroei van meer dan 6 centimeter (cm) gedurende deze periode.

Bovendien lieten kinderen jonger dan 2 jaar, die drie jaar lang met VOXZOGO werden behandeld, een aanzienlijke lengtegroei zien, wat tot uiting kwam in een gemiddelde verbetering van de Z-score van de lengte met 0,79 standaarddeviaties ten opzichte van de controlegroep en een lengtegroei van meer dan 3 cm gedurende deze periode. Beide groepen behandelde kinderen lieten een aanzienlijk herstel van de lengte zien in vergelijking met onbehandelde kinderen met achondroplasie. VOXZOGO is momenteel in Europa goedgekeurd voor kinderen met achondroplasie van 2 jaar en ouder met open groeischijven.

Vorige week heeft het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) een positief advies uitgebracht met de aanbeveling om de indicatie voor VOXZOGO voor injectie uit te breiden voor de behandeling van kinderen met achondroplasie van 4 maanden en ouder bij wie de epifysen (groeischijven) niet gesloten zijn. VOXZOGO is momenteel ook goedgekeurd in de Verenigde Staten voor de behandeling van kinderen met achondroplasie van 5 jaar en ouder met open groeischijven. De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft als PDUFA Target Action Date 21 oktober 2023 vastgesteld voor het bedrijf.

21, 2023, voor de Supplemental New Drug Application (sNDA) van het bedrijf voor VOXZOGO om de behandeling in de VS uit te breiden naar kinderen met achondroplasie jonger dan 5 jaar. Nieuwe gegevens benadrukten ook de veiligheid en effectiviteit van VOXZOGO in de praktijk. Resultaten van een programma voor vroege toegang in Frankrijk toonden aan dat VOXZOGO behandeld onder real-world omstandigheden een veiligheids- en effectiviteitsprofiel had dat overeenkwam met klinische onderzoeken.

Na 12 maanden behandeling met VOXZOGO vertoonden jongens een gemiddelde (gemiddelde) toename in lengte met een verbetering van de Z-score van 0,3 standaarddeviaties, en meisjes een gemiddelde toename in lengte met een verbetering van de Z-score van 0,4 standaarddeviaties. De belangrijkste VOXZOGO presentaties op ESPE zijn: Mondelinge presentaties: Veiligheid en effectiviteit van Vosoritide in de echte wereld: Results from an Early Access Program in France RFC4.5 21 september 2023, 14:45 ? 14:50 uur, Midden-Europese zomertijd; Persistence of Growth Promoting Effects in Infants and Toddlers with Achondroplasia: Resultaten bij kinderen ouder dan 2 jaar van een fase II-uitbreidingsonderzoek met Vosoritide FC4.6 21 september 2023, 15:45 ?

15:55 uur, Midden-Europese zomertijd. Poster: Ontwerp en doelstellingen van de Acorn-studie: A Non-Interventional Study Evaluating Long-Term Safety in Achondroplasia Patients Treated with Vosoritide T8 21 september 2023, 12:55 ? 14:25 uur, Midden-Europese zomertijd.