BridgeBio Pharma, Inc. kondigt aan dat het eerste kind gedoseerd is in PROPEL 3, een Fase 3 klinisch onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van infigratinib bij kinderen met achondroplasie. Zowel de U.S. FDA als de EU EMA hebben aangegeven dat de onderzoeksopzet voor PROPEL 3 aanvaardbaar zou zijn als registratiestudie ter ondersteuning van een marketingaanvraag voor de behandeling van kinderen met achondroplasie. PROPEL 3 is een wereldwijde, eenjarige, 2:1 gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde klinische studie, die de werkzaamheid en veiligheid van infigratinib zal evalueren bij kinderen met achondroplasie in de leeftijd van 3 tot < 18 jaar met open groeischijven.

Het primaire eindpunt is verandering in AHV ten opzichte van de uitgangswaarde, met secundaire eindpunten waaronder proportionaliteit, lengte Z-score (een maat voor variantie en spreiding ten opzichte van de gemiddelde lengte van kinderen met achondroplasie), en impact op medische complicaties en kwaliteit van leven. Daarnaast verwacht BridgeBio in de eerste helft van 2024 te starten met ACCEL, een observationele lead-in studie voor infigratinib in hypochondroplasie, een skeletdysplasie die nauw verwant is aan achondroplasie en op vergelijkbare wijze wordt aangedreven door FGFR3 gain-of-function-varianten. BridgeBio heeft eerder veelbelovende preklinische gegevens voor hypochondroplasie gepresenteerd op ENDO 2023 en ASHG 2022.

BridgeBio is toegewijd aan het onderzoeken van het potentieel van infigratinib op de bredere medische en functionele gevolgen van achondroplasie, hypochondroplasie en andere skeletdysplasieën, die aanzienlijke onvervulde behoeften voor gezinnen met zich meebrengen.