BridgeBio Pharma kondigt de toediening aan van de eerste patiënt in fase 1/2 onderzoek naar een gentherapie voor aangeboren bijnierhyperplasie (CAH)
27 januari 2022 om 13:30 uur
Delen
BridgeBio Pharma, Inc. kondigt aan dat de eerste patiënt is gedoseerd in ADventure, haar Fase 1/2 klinische studie van BBP-631, een onderzoekende adeno-geassocieerd virus (AAV) 5 gentherapie voor de behandeling van klassieke congenitale adrenale hyperplasie (CAH). CAH is een van de meest voorkomende genetische ziekten, met naar schatting meer dan 75.000 gevallen in de Verenigde Staten en de Europese Unie. De Fase 1/2 open-label studie is ontworpen om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacodynamische activiteit van BBP-631, de AAV5 gentherapie van het bedrijf, te evalueren bij volwassenen met klassieke CAH. In de initiële dosisbepalingsfase van de studie zal elke proefpersoon een eenmalige intraveneuze (IV) infusie krijgen. De primaire resultaten van de studie zijn veiligheid, evenals verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in endogene cortisolniveaus die BBP-631 met zijn unieke potentieel kan herstellen. Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in steroïde biomarkers voor hydroxyprogesteron (17-OHP) niveaus en androstenedione (A4) niveaus zal ook worden gemeten. Preklinische proof-of-concept gegevens hebben aangetoond dat de aanpak zorgt voor een efficiënte en persistente levering van functioneel 21-hydroxylase (21-OH) enzym aan de bijnier. BridgeBios' onderzoek naar AAV5 gentherapie voor CAH is één van de 14 programma's van het bedrijf die zich in de kliniek of commerciële setting bevinden voor patiënten die leven met genetische ziekten en kankers. De eerste fase 1/2-gegevens van de AAV5-gentherapie van het bedrijf voor CAH en de AAV9-gentherapie van het bedrijf voor de ziekte van Canavan worden verwacht in de tweede helft van 2022.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
BridgeBio Pharma, Inc. is een biofarmaceutisch bedrijf in een commerciële fase. Het bedrijf richt zich op het ontdekken, creëren, testen en leveren van transformatieve medicijnen voor de behandeling van patiënten die lijden aan genetische ziekten en kankers met een duidelijke genetische oorzaak. De pijplijn van ontwikkelingsprogramma's van het bedrijf varieert van vroege wetenschap tot geavanceerde klinische onderzoeken, waaronder Acoramidis (AG10), een volgende generatie kleine molecule die transthyretine (TTR) bijna volledig stabiliseert, voor de behandeling van amyloïdose TTR (ATTR); infigratinib in lage dosis, een orale FGFR1-3 selectieve tyrosinekinaseremmer (TKI), als behandelingsoptie voor kinderen met achondroplasie; Encaleret, een kleine molecule antagonist van de calcium sensing receptor (CaSR) voor de behandeling van Autosomaal Dominante Hypocalcemie Type 1 (ADH1), en BBP-418, een experimentele, oraal toegediende, kleine molecule suppletietherapie die het bedrijf ontwikkelt voor de behandeling van LGMD2I, ook bekend als LGMDR9.
BRIDGEBIO PHARMA, INC. 
