Bristol Myers Squibb kondigde aan dat het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) goedkeuring voor het in de handel brengen heeft aanbevolen van Abecma® (idecabtagene vicleucel; ide-cel) voor de behandeling van volwassen patiënten met recidief en refractair multipel myeloom die ten minste twee eerdere therapieën hebben gekregen, waaronder een immunomodulerend middel (IMiD), een proteasoomremmer (PI) en een anti-CD38 monoklonaal antilichaam. De Europese Commissie (EC), die de bevoegdheid heeft om geneesmiddelen voor de Europese Unie (EU) goed te keuren, zal de CHMP-aanbeveling nu beoordelen. Het CHMP heeft een positief advies uitgebracht op basis van de definitieve progressievrije overleving (PFS) analyse van de centrale, Fase 3, open-label, wereldwijde, gerandomiseerde, gecontroleerde KarMMa-3 studie waarbij Abecma werd geëvalueerd in vergelijking met standaard combinatieregimes bij volwassenen met recidief en refractair multipel myeloom na twee tot vier eerdere behandelingslijnen, waaronder een IMiD, een PI en een anti-CD38 monoklonaal antilichaam, de drie belangrijkste therapieklassen (triple-class exposed) in multipel myeloom, en die refractair waren op hun laatste behandeling.

Resultaten onlangs gepresenteerd op de American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting in december 2023 toonden aan dat, bij een mediane follow-up van 30,9 maanden (range: 12,7-47,8), Abecma de PFS significant verbeterde in vergelijking met standaard regimes, met een mediane PFS van 13,8 maanden vs. 4,4 maanden (HR:0,49; 95% CI: 0,38-0,63), wat een 51% vermindering van het risico op ziekteprogressie of overlijden met Abecma vertegenwoordigt. Resultaten voor het belangrijkste secundaire eindpunt van totale respons toonden aan dat de meerderheid van de patiënten (71%; (95% CI: 66-77) behandeld met Abecma een respons bereikten, met 44% (95% CI: 38-50) die een complete respons of stringente complete respons bereikten.

Ter vergelijking, minder dan de helft van de patiënten (41%; 95% CI: 34-51) die standaard regimes kregen bereikten een respons, met 5% (95% CI: 2-9) die een complete respons of stringente complete respons kregen. Behandeling met Abecma vertoonde een bewezen veiligheidsprofiel, met meestal laaggradige en voorbijgaande voorvallen van cytokine release syndroom (CRS) en neurotoxiciteit. Bij patiënten behandeld met Abecma ervoer 88% enige graad CRS, met graad 3/4 voorvallen bij 4% van de patiënten.

Twee patiënten (1%) ervoeren een graad 5 CRS gebeurtenis. Enige graad neurotoxiciteit trad op bij 15% van de patiënten, met graad 3/4 neurotoxiciteit bij 3% van de patiënten, en geen graad 5 voorvallen gerapporteerd.