CARsgen Therapeutics Holdings Limited kondigde aan dat de Amerikaanse Food and Drug Administration Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) aanduiding heeft toegekend aan CT041 voor de behandeling van patiënten met gevorderd maag- of gastro-oesofageale junctie adenocarcinoom (GC/GEJ) met Claudin18.2-positieve tumor. CT041 is de eerste CAR T-cel productkandidaat tegen vaste tumor met RMAT-aanwijzing. Met het RMAT predikaat geniet CT041 alle voordelen van Fast Track en Breakthrough Therapy predikaten, waaronder vroege en intensieve FDA begeleiding bij efficiënte product kandidaat ontwikkeling en het in aanmerking komen voor rolling review en priority review. Producten met een RMAT-aanduiding kunnen ook in aanmerking komen voor versnelde goedkeuring. In oktober 2019 kreeg CARsgen's CT053 CAR T-cel productkandidaat voor het eerst RMAT-aanwijzing van de FDA voor de behandeling van relapsed en/of refractaire multiple myeloom. CT041 is CARsgen's tweede productkandidaat met RMAT-aanwijzing. CT041 is een autologe CAR T-cel productkandidaat ontwikkeld door CARsgen. CT041 is gericht op de behandeling van CLDN18.2-positieve vaste tumoren met een primaire focus op GC/GEJ en pancreaskanker (PC). CT041 heeft veelbelovende therapeutische doeltreffendheid en gunstige veiligheid aangetoond in lopende klinische studies. CT041 heeft het potentieel om een ruggengraattherapie te worden voor GC/GEJ en PC en ten goede te komen aan een grote populatie patiënten wereldwijd. Volgens de resultaten van de door onderzoekers geïnitieerde studie met CT041 die mondeling werd gepresenteerd op het European Society of Medical Oncology Congress 2021 (ESMO 2021), behaalden 18 patiënten met GC/GEJ die ten minste twee eerdere therapielijnen hadden gefaald (waaronder 8 [44%] patiënten die waren blootgesteld aan een anti-PD-1 of PD-L1 antilichaam) bij de dosis van 2,5×108 CAR T-cellen een objectieve respons rate (ORR) van 61,1%. Historische gegevens tonen aan dat voor patiënten met GC/GEJ bij wie ten minste twee eerdere therapielijnen falen, de werkzaamheidsgraad van chemotherapie ongeveer 4% tot 8% is, en de werkzaamheidsgraad van anti-PD-1 antilichaam ongeveer 11%. Daarom vertoont CT041, vergeleken met andere behandelingen voor patiënten met GC/GEJ bij wie ten minste twee eerdere therapielijnen falen, een significante verbetering in ORR. Naast de door onderzoekers geïnitieerde studies in China, heeft CARsgen een Fase Ib/II klinische studie gestart voor gevorderde GC/GEJ en PC in China en een Fase 1b klinische studie voor gevorderd gastrisch of pancreas adenocarcinoom in Noord-Amerika. CARsgen is ook van plan om in 2022 een cruciale Fase 2 klinische studie uit te voeren in Noord-Amerika. In 2020 en 2021 ontving CT041 de aanwijzing als weesgeneesmiddel van de FDA voor de behandeling van GC/GEJ en de aanwijzing als weesgeneesmiddel van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) voor de behandeling van gevorderde maagkanker. In november 2021 kreeg CT041 Priority Medicines (PRIME) eligibility van het EMA voor de behandeling van gevorderde maagkanker.