CARsgen Therapeutics Holdings Limited heeft aangekondigd dat de National Medical Products Administration (NMPA) van China de New Drug Application (NDA) heeft aanvaard voor zevorcabtagene autoleucel ("zevor-cel", R&D-code: CT053), een volledig menselijke, autologe BCMA CAR T-celtherapie voor de behandeling van recidief en/of refractair multipel myeloom (R/R MM). De aanvaarding van de NDA is gebaseerd op gegevens van een open-label, enkelvoudige arm fase I/II klinische studie (LUMMICAR STUDY 1 [protocolnummer: CT053-MM-01]) in China. De studieresultaten toonden aan dat zevor-cel een uitstekend veiligheids- en werkzaamheidsprofiel heeft.

Zevor-cel is ook een veelbelovende behandelingsoptie voor patiënten met een hoog risico. Multiple myeloma is een dodelijke bloedkanker waarbij plasmacellen in het beenmerg uit de hand groeien en abnormale eiwitten aanmaken die vitale organen, waaronder hart en nieren, kunnen beschadigen. Volgens de Wereldgezondheidsorganisatie waren er in 2020 in China naar schatting meer dan 21.000 nieuwe gevallen en bijna 16.200 sterfgevallen als gevolg van multipel myeloom.2 Met een gemiddelde overleving van meer dan vijf jaar waren er in dezelfde periode in China naar schatting 113.000 patiënten met multipel myeloom, inclusief nieuw gediagnosticeerde en refractaire/relapsed ziekte.

Frost & Sullivan hebben voorspeld dat deze prevalentie in de jaren 2020 elk jaar met 8-10% zal blijven toenemen.3 Hoewel patiënten remissie kunnen bereiken met traditionele therapieën, krijgen de meeste van hen te maken met herhaalde ziekteprogressie.4 Patiënten die terugvallen na traditionele therapieën, waaronder proteaseremmers, immunomodulerende middelen en/of anti-CD38 monoklonale antilichamen, hebben een slechtere prognose en weinig behandelingsmogelijkheden. Daarom bestaat er bij deze patiënten een grote klinische behoefte aan een doeltreffende, veilige en eenvoudige behandeling.