Concert Pharmaceuticals, Inc. kondigde positieve topline resultaten aan van haar tweede Fase 3 klinische studie, THRIVE-AA2, waarbij haar orale onderzoeksgeneesmiddel CTP-543 wordt geëvalueerd bij volwassen patiënten met matige tot ernstige alopecia areata, een auto-immuunaandoening die resulteert in fragmentarisch of volledig haarverlies van de hoofdhuid. Het primaire werkzaamheidseindpunt voor THRIVE-AA2 was het percentage patiënten dat een absolute Severity of Alopecia Tool (SALT)-score van 20 of minder behaalde op week 24 van de behandeling, waaraan statistisch significant werd voldaan in zowel de 8 mg tweemaal daagse als de 12 mg tweemaal daagse dosisgroepen ten opzichte van placebo. De behandeling met CTP-543 werd over het algemeen goed verdragen.

Patiënten die werden ingeschreven in THRIVE-AA2 moesten ten minste 50% hoofdhaarverlies hebben door alopecia areata, zoals gemeten met SALT. Een SALT-score van 100 staat voor totale haaruitval op de hoofdhuid, terwijl een score van 0 staat voor geen haaruitval op de hoofdhuid. De gemiddelde baseline SALT score over alle patiënten was ongeveer 87,9 (wat overeenkomt met een gemiddelde dekking van ongeveer 12% van het hoofdhaar).

Een statistisch significant deel van de patiënten die behandeld werden met 8 mg tweemaal daags of 12 mg tweemaal daags van CTP-543 ervoeren een grotere hergroei van de hoofdhuid in vergelijking met placebo. Het aandeel patiënten dat een SALT-score van 20 of minder behaalde (wat 20% of minder hoofdhuidhaarverlies betekent) was 38,3% in de 12 mg tweemaal daagse dosisgroep en 33,0% in de 8 mg tweemaal daagse dosisgroep, vergeleken met 0,8% van de patiënten in de placebogroep, op het eindpunt van 24 weken. Het verschil in behandeling voor beide dosisgroepen van CTP-543 ten opzichte van placebo was statistisch significant (p < 0,0001).

De belangrijkste secundaire eindpunten waren het percentage responders op een Satisfaction of Hair Patient Reported Outcome (SPRO)-schaal op week 24 en het percentage patiënten dat een absolute SALT-score van 20 of minder behaalt op elk van de weken 20, 16, 12 en 8. 47% van de patiënten in de 8 mg tweemaal daags groep en 52% van de patiënten in de 12 mg tweemaal daags groep meldden “tevreden” of “zeer tevreden,” te zijn, vergeleken met 2% van de patiënten in de placebogroep. Het verschil in behandeling voor beide groepen ten opzichte van placebo was statistisch significant. SALT-scores van 20 of minder bij Weken 20, 16 en 12 waren statistisch significant in beide dosisgroepen.

Het veiligheidsprofiel dat met CTP-543 in THRIVE-AA2 werd gezien, was consistent met eerdere studies. De meest voorkomende (=5%) bijwerkingen in elke dosisgroep waren COVID-19 infectie, nasofaryngitis, verhoogde creatinekinase-spiegels, acne en hoofdpijn. In de proef werden geen longembolieën of diep-veneuze tromboses waargenomen.

Twee patiënten die werden behandeld met de dosis van 8 mg tweemaal daags en twee patiënten die werden behandeld met de dosis van 12 mg tweemaal daags ontwikkelden herpes zoster (gordelroos). Er werden vijf ernstige ongewenste voorvallen gemeld bij vijf patiënten, waarvan er slechts één in de groep van de tweemaal daagse dosis van 8 mg werd beoordeeld als mogelijk verband houdend met de behandeling. Concert verwacht de volledige resultaten van deze studie in te dienen voor toekomstige wetenschappelijke publicatie en presentatie.

Het is de bedoeling dat deze gegevens, samen met de gegevens van de eerste klinische studie van fase 3, THRIVE-AA1, de basis vormen van een New Drug Application (NDA) die in de eerste helft van 2023 bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) zal worden ingediend.