CRISPR Therapeutics heeft positieve resultaten gepresenteerd van de lopende Fase 1 COBALT™-LYM-studie van het bedrijf, waarin de veiligheid en werkzaamheid worden geëvalueerd van CTX130™ haar volledig eigen allogene CAR-T-celtherapie gericht tegen CD70 voor de behandeling van zowel solide tumoren als bepaalde hematologische maligniteiten. De fase 1-studie COBALT-LYM is een open-label, multicenter klinische studie waarin de veiligheid en werkzaamheid van CTX130 wordt geëvalueerd bij volwassen patiënten met recidiverende of refractaire T- of B-celmaligniteiten. Dosisescalatie van CTX130 werd uitgevoerd bij volwassen patiënten met recidief of refractair T-cellymfoom, met ten minste 10% expressie van CD70.

Patiënten die eerder werden behandeld met een CD70-targeting middel kwamen niet in aanmerking. De patiënten kregen drie dagen lymfodepletende chemotherapie, bestaande uit fludarabine van 30 mg/m2/dag en cyclofosfamide van 500 mg/m2/dag, gevolgd door een enkele CTX130-infusie. De patiënten voltooiden de screening in slechts vijf dagen, en de mediane tijd van inschrijving tot het begin van de lymfodepleterende chemotherapie was slechts drie dagen.

Deze tijdlijn was mogelijk omdat er geen leukaferese of overbruggingschemotherapie nodig is, en CTX130 ter plaatse beschikbaar is voordat een patiënt wordt ingeschreven. Bovendien konden patiënten die klinisch voordeel vertoonden van de eerste CTX130-infusie opnieuw gedoseerd worden na ziekteprogressie. Bij het afsluiten van de gegevens op 26 april 2022 waren 19 patiënten met T-cel maligniteiten ingeschreven, waarvan 18 patiënten CTX130 hadden gekregen met ten minste 28 dagen follow-up en in de analyse zijn opgenomen. Vóór de inschrijving waren alle patiënten zwaar voorbehandeld, met een mediaan van vier systemische therapieën.

Bovendien waren alle patiënten refractair voor hun laatste therapielijn. Acht patiënten hadden perifeer T-cel lymfoom (PTCL) en 10 patiënten hadden cutaan T-cel lymfoom (CTCL).