Cyclerion Therapeutics, Inc. kondigde klinische ontwikkelingsvoortgang aan voor CY6463, haar lead programma. Mitochondriale Encefalomyopathie, Lactische Acidose, en Stroke-achtige episodes (MELAS). De MELAS-studie (NCT04475549) is een open-label, eenarmige studie van oraal, eenmaal daags CY6463 bij volwassenen van 18 jaar of ouder met MELAS.

De studie omvat maatregelen op het gebied van veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek, en verkennende farmacodynamische effecten, waaronder MRI en verschillende ziekterelevante biomarkers. De inschrijving voor de studie is gesloten, en de topline gegevens worden verwacht in het tweede kwartaal van 2022. Cognitive Impairment Associated with Schizophrenia (CIAS).

De CIAS-studie (NCT04972227) is een gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie met meerdere oplopende doses van oraal, eenmaal daags CY6463 bij volwassenen van 18-50 jaar met de diagnose schizofrenie. De studie omvat maatregelen op het gebied van veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek, waaronder een uitgebreide reeks EEG-gebaseerde beoordelingen en een gecomputeriseerde reeks cognitieve prestatietests. De inschrijvingen voor de studie zijn gesloten, en de topline gegevens worden verwacht in het derde kwartaal van 2022.

Ziekte van Alzheimer met vasculaire pathologie (ADv). De ADv-studie (NCT04798989) is een gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie van oraal, eenmaal daags CY6463 gedurende een doseringsperiode van twaalf weken. Deelnemers aan de studie moeten bevestigde pathologie van de ziekte van Alzheimer hebben, zoals beoordeeld door PET of CSF biomarkers, cardiovasculaire risicofactoren, evenals milde tot matige subcorticale small-vessel disease zoals beoordeeld door MRI.

In de studie zullen de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek worden geëvalueerd en zal het effect van CY6463 op verschillende voor de ziekte relevante farmacodynamische biomarkers (bv. EEG, MRI, neuroinflammatoire biomarkers) en cognitieve prestaties worden onderzocht. De ADv-studie is actief, en de inschrijvingen zijn aan de gang.