CytoDyn Inc. kondigde een nieuwe, preklinische studie aan in niet-menselijke primaten die het potentiële gebruik bij HIV zal evalueren van een gentherapie gebaseerd op het experimentele monoklonale antilichaam leronlimab. Het onderzoek zal geleid worden door onderzoeker Jonah Sacha van de Oregon Health & Science University (OHSU), Ph.D., die ook wetenschappelijk adviseur van CytoDyn is. Het onderzoek wordt gefinancierd door een vijfjarige subsidie van maximaal $ 5 miljoen aan OHSU van het National Institute of Allergy and Infectious Diseases van de National Institutes of Health (NIH).

De subsidie zal de ontwikkeling en het preklinisch onderzoek financieren van een gentherapie met één injectie, die codeert voor de eiwitsequentie leronlimab en die zal worden toegediend via een adeno-geassocieerd virus (AAV) vector. De studie zal nagaan of deze gentherapie-aanpak de mogelijkheid kan bieden tot functionele genezing, volgehouden virale onderdrukking voor mensen met HIV zonder dat zij de rest van hun leven geneesmiddelen moeten nemen. Leronlimab heeft aangetoond dat het een CCR5-deficiënte donor farmacologisch kan nabootsen door de beschikbare CCR5-moleculen te bezetten.

Leronlimab is een eiwit, en het doel van het onderzoek aan OHSU is een gentherapie te creëren die het gen tot expressie brengt dat codeert voor het leronlimab eiwit. Deze gentherapie zal ook een nieuwe toedieningsmodaliteit vereisen. De subsidie zal het ontwerp financieren van synthetische nieuwe AAV-vectoren die specifiek zijn voor T- en B-cellen, met als doel de langdurige expressie van leronlimab door de lichaamseigen T- en B-cellen te vergemakkelijken.

Een nieuwe AAV-vector kan ook de toekomstige ontwikkeling van andere anti-HIV-benaderingen ondersteunen, met inbegrip van CRISPR-Cas9, chimere antigeenreceptoren, en breed neutraliserende antilichamen, aangezien hij in staat kan zijn deze therapeutica aan het relevante type immuuncel af te leveren. Het gewenste resultaat van dit onderzoek is de ontwikkeling van een veilige en effectieve eenmalige injectie die de HIV-replicatie langdurig onderdrukt, zodat frequente dosering met antiretrovirale therapie niet meer nodig is.