Disc Medicine Opco Inc. kondigde een samenwerking aan met het National Heart Lung and Blood Institute van de National Institutes of Health om bitopertin, een therapeutische kandidaat die ontworpen is om de heembiosynthese te moduleren, te evalueren in een fase 2 klinische studie bij patiënten met Diamond-Blackfan anemie. De studie zal worden uitgevoerd en gefinancierd door de NIH in het kader van een Cooperative Research and Development Agreement en zal naar verwachting medio 2023 van start gaan. In het kader van de CRADA zal het NHLBI optreden als regulerende sponsor en verantwoordelijk zijn voor de uitvoering van een klinische studie van bitopertine in DBA-patiënten in fase 2.

De studie zal gezamenlijk gefinancierd worden door het NHLBI en Disc. De studie zal onder leiding staan van Dr. Cynthia Dunbar, M.D., de NIH Distinguished Investigator en Chief Translational Stem Cell Biology Branch, en Head, Molecular Hematopoiesis Section, NHLBI. De fase 2-studie zal een pilootstudie met één enkele arm zijn, met dosisescalatie van bitopertine in DBA-patiënten die ofwel steroïde refractaire en/of hervallen ziekte hebben ofwel systemische corticosteroïden niet kunnen verdragen.

De studie omvat geplande dosisescalatie bij elke deelnemer om voortdurend de hematologische respons te beoordelen. Na afloop van de hoofdbehandelingsperiode kunnen patiënten doorgaan met een verlengde behandeling binnen het onderzoek.