Disc Medicine, Inc. heeft aangekondigd dat de Food and Drug Administration (FDA) van de Verenigde Staten aan DISC-3405 de status van weesgeneesmiddel heeft toegekend voor de behandeling van patiënten met polycythemia vera (PV). FDA Orphan Drug Designation wordt toegekend aan onderzoekstherapieën voor zeldzame medische ziekten of aandoeningen waaraan minder dan 200.000 mensen in de Verenigde Staten lijden. De status van weesgeneesmiddel biedt voordelen voor ontwikkelaars van geneesmiddelen, waaronder hulp bij het ontwikkelingsproces van geneesmiddelen, belastingkredieten voor klinische kosten, vrijstellingen van bepaalde FDA-vergoedingen en zeven jaar marktexclusiviteit na goedkeuring.

DISC-3405 is een experimenteel, anti-TMPRSS6 (Transmembrane Serine Protease 6, ook bekend als Matriptase-2) monoklonaal antilichaam dat ontworpen is om de hepcidineproductie te verhogen en serumijzer te onderdrukken. Disc heeft DISC-3405 in januari 2023 in licentie gekregen van Mabwell Therapeutics. Preklinische studies van DISC-3405 hebben een verhoging van de hepcidineproductie en onderdrukking van serumijzerwaarden aangetoond in diermodellen van bèta-thalassemie en polycythemia vera.

Disc is in oktober 2023 gestart met een Fase 1-studie van DISC-3405 in gezonde vrijwilligers en is van plan DISC-3405 in eerste instantie te ontwikkelen als behandeling voor polycythemia vera en andere hematologische aandoeningen. DISC-3405 is een onderzoeksmiddel en is in geen enkel rechtsgebied ter wereld goedgekeurd voor gebruik als therapie. Polycythemia vera is een chronisch en zeldzaam myeloproliferatief neoplasma dat wordt gekenmerkt door abnormale proliferatie van rode bloedcellen.

PV treft ongeveer 150.000 patiënten in de VS en heeft een vergelijkbare prevalentie in Europa.