Disc Medicine Inc. kondigt aan dat de eerste patiënt is ingeschreven in de door de National Institutes of Health gesponsorde Fase 1/2 klinische studie van bitopertine in Diamond-Blackfan anemie (DBA). Bitopertin is een experimentele, oraal toegediende glycine transporter 1 (GlyT1)-remmer die ontworpen is om de heembiosynthese te moduleren. De Fase 1/2-studie zal een eenarmige, dosis-escalatiestudie zijn van bitopertine in DBA-patiënten die ofwel steroïdrefractaire en/of hervallen ziekte hebben of systemische corticosteroïden niet kunnen verdragen.

De studie omvat geplande dosisescalatie bij elke deelnemer om voortdurend de hematologische respons te beoordelen. Na voltooiing van de hoofdbehandelingsperiode kunnen patiënten doorgaan met een verlengde behandeling binnen het onderzoek. Dit onderzoek wordt uitgevoerd en gefinancierd door de NIH onder een Cooperative Research and Development Agreement (CRADA), onder leiding van Dr. Cynthia Dunbar, M.D., de NIH Distinguished Investigator en Chief Translational Stem Cell Biology Branch, en Head, Molecular Hematopoiesis Section, NHLBI, met Dr. David Young, M.D., Ph.D., NHLBI Staff Clinician als hoofdonderzoeker.

De inhoud van dit onderzoek is uitsluitend de verantwoordelijkheid van de auteurs en vertegenwoordigt niet noodzakelijkerwijs de officiële standpunten van de National Institutes of Health.