DURECT Corporation kondigde aan dat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) Breakthrough Therapy designation (BTD) heeft toegekend aan larsucosterol voor de behandeling van patiënten met ernstige alcohol-geassocieerde hepatitis (AH). De BTD wordt ondersteund door klinisch bewijs uit de fase 2b AHFIRM-studie, een dubbelblind, placebogecontroleerd, internationaal, multicenterstudie, waarin de veiligheid en werkzaamheid van larsucosterol als behandeling voor patiënten met ernstige AH werden geëvalueerd. BTD biedt therapeutica alle voordelen van een Fast Track-aanduiding, zoals vroegtijdige en frequente communicatie met de FDA, in aanmerking komen voor rolling review en andere acties om de beoordeling te versnellen, naast intensieve begeleiding en organisatorische betrokkenheid van hooggeplaatste FDA-managers.

Het bedrijf schreef patiënten in op locaties voor klinisch onderzoek in de VS, de EU, Groot-Brittannië en Australië. Gezien de levensbedreigende aard van AH en het gebrek aan therapeutische opties, heeft de Amerikaanse Foodand Drug Administration (FDA) larsucosterol Fast Track en Breakthrough Therapy toegekend voor de behandeling van AH. Er zijn geen door de FDA goedgekeurde therapieën voor AH en een prospectieve analyse van 77 onderzoeken gepubliceerd tussen 1971 en 2016, met gegevens van 8.184 patiënten, toonde aan dat de totale mortaliteit als gevolg van AH 26% was bij 28 dagen, 29% bij 90 dagen en 44% bij 180 dagen.

Larsucosterol is in klinische ontwikkeling voor de mogelijke behandeling van AH, waarvoor de FDA een Fast Track- en een Breakthrough Therapy-aanduiding heeft verleend; metabole dysfunctie-geassocieerde steatohepatitis (MASH) wordt ook onderzocht. Daarnaast is POSIMIR (bupivacaïneoplossing) voor infiltratie, een pijnstiller zonder opioïden die gebruik maakt van de innovatieve SABER-platformtechnologie, goedgekeurd door de FDA en heeft Innocoll Pharmaceuticals een exclusieve licentie voor de verkoop en distributie in de Verenigde Staten. De potentiële risico's en onzekerheden die ertoe zouden kunnen leiden dat de werkelijke resultaten afwijken van de verwachte resultaten omvatten, onder andere, het risico dat toekomstige klinische studies van larsucosterol vertraging oplopen of de resultaten van subsetanalyses van de AHFIRM-studie, inclusief geografische of andere segmentatie, of van eerdere klinische of preklinische studies niet bevestigen, of de veiligheid of werkzaamheid van larsucosterOL niet op statistisch significante wijze aantonen; het risico dat de FDA of andere overheidsinstanties aanvullende klinische onderzoeken voor larsucosterol eisen alvorens larsucosterol goed te keuren voor de behandeling van AH, het risico dat de FDA of andere overheidsinstanties aanvullende klinische onderzoeken voor larsucosterol eisen voor de behandeling van AH, het risico dat larsucosterol voor, het risico dat de FDA of andere overheidsinstanties bijkomende klinische studies voor larsucosterOL eisen alvorens larsucosterOL goed te keuren voor de behandeling van AH, het risico dat de FDA of andere overheidsinstanties bijkomende klinische studies voor lARSucosterol eisen alvorens lARSucosterol goed te keuren voor de behandeling van AH, het risico dat Innocoll POSIMIR niet succesvol commercialiseert; en risico's met betrekking tot het lijden aan kasmiddelen, verwachte kapitaalvereisten, de nood aan of wens tot bijkomende financiering, het vermogen om bijkomende klinische studies te blijven uitvoeren.