EDAP TMS SA kondigt aan dat haar Focal One-platform van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) het predicaat Breakthrough Device heeft gekregen voor de behandeling van diep-infiltrerende endometriose (DIE). In juni 2018 heeft de FDA Focal One Robotic Focal HIFU goedgekeurd voor de ablatie van prostaatweefsel. Per definitie wordt de doorbraakproductaanduiding van de FDA toegekend aan producten die zorgen voor een effectievere behandeling of diagnose van levensbedreigende of onomkeerbaar slopende ziekten of aandoeningen.

Dit unieke programma is bedoeld om patiënten en zorgverleners tijdig toegang te geven tot medische hulpmiddelen door de ontwikkeling, beoordeling en evaluatie te versnellen. Het feit dat het Focal One systeem de aanduiding Breakthrough Device heeft gekregen, onderstreept het belang van deze innovatieve ontwikkeling voor DIE-patiënten. Rectale endometriose veroorzaakt laesies die gepaard gaan met pijnlijke symptomen die de levenskwaliteit van veel vrouwen ernstig kunnen aantasten.

Focal One HIFU is een niet-invasieve, robotische ablatieve procedure die gebruik maakt van een ultrasone sonde met hoge intensiteit om weefsel te vernietigen door middel van akoestische cavitatie en thermische ablatie. In januari 2022 meldde EDAP positieve resultaten van het Fase 2 Endo-HIFU-1R-onderzoek (N=60) waarin Focal One HIFU werd geëvalueerd voor de behandeling van diep infiltrerende rectale endometriose, en deze gegevens werden opgenomen in de door EDAP ingediende aanvraag voor het verkrijgen van de aanduiding Breakthrough Device van de FDA. Het onderzoek evalueerde het effect van HIFU-behandeling op endometriose symptomen en kwaliteit van leven (QoL).

De resultaten toonden een significante afname van de geëvalueerde symptomen (acute bekkenpijn, dyspareunie, diarree, constipatie, rectale bloeding, valse aandrang, tenesmus, rectale spams, posterieure bekkenpijn en asthenie) vanaf de eerste evaluatie na de behandeling (na één maand), en de afname van de symptomen bleef gehandhaafd na drie en zes maanden na de HIFU-behandeling. Met betrekking tot de QoL-meting werd ook een significante verbetering waargenomen vanaf de eerste maand na de HIFU-behandeling en deze verbetering bleef gehandhaafd na drie en zes maanden na de behandeling voor bijna alle geëvalueerde criteria: lichamelijk functioneren, rolbeperking door emotionele problemen, energie ? vermoeidheid, emotioneel welzijn, sociaal functioneren, lichamelijke pijn, algemene gezondheid en op lichamelijke en geestelijke globale scorecomponenten.

Het onderzoek evalueerde ook blind de evolutie van het nodulevolume via MRI, waarbij een significante vermindering van het volume van de laesies werd waargenomen na zes maanden. De resultaten van het onderzoek toonden ook een positief veiligheidsprofiel met 96,7% van de patiënten met geen of niet-significante bijwerkingen (Clavien 1), 3,3% van de behandelde patiënten met Clavien 2-complicaties en nul patiënten met Clavien 3-complicaties. In februari 2024 kondigde EDAP de voltooiing aan van de inschrijving voor een Fase 3-studie waarin Focal One HIFU-therapie wordt geëvalueerd voor de behandeling van diep infiltrerende rectale endometriose.

De lopende Fase 3-studie (NCT05755958) is een vergelijkende, gerandomiseerde, dubbelblinde studie, met als primair doel het evalueren van acute bekkenpijnniveaus bij 60 patiënten. Patiënten die zijn ingeschreven in het onderzoek worden gedurende drie maanden gevolgd, waarbij HIFU-behandeling wordt vergeleken met een schijnbehandeling. De laatste patiënt werd in januari 2024 behandeld.

De studieresultaten worden in de tweede helft van 2024 verwacht.