Gamida Cell Ltd. kondigde aan dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de allogene celtherapie van Gamida Cell, Omisirge® (omidubicel-onlv), heeft goedgekeurd voor gebruik bij volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder met hematologische maligniteiten voor navelstrengbloedtransplantatie na myeloablatieve conditionering om de tijd tot neutrofielenherstel en de incidentie van infecties te verminderen. Omisirge kreeg van de FDA de status van doorbraaktherapie, prioriteitstoetsing en weesgeneesmiddel, als gevolg van de onbeantwoorde behoefte aan aanvullende donorbronnen voor stamceltransplantatie. Het is de eerste allogene stamceltransplantatietherapie die is goedgekeurd op basis van een wereldwijde, gerandomiseerde fase 3-klinische studie.

In een wereldwijde, gerandomiseerde fase 3-klinische studie toonde Omisirge een mediane tijd tot neutrofielenherstel van 12 dagen in de "intent to treat"-populatie, vergeleken met 22 dagen voor standaard navelstrengbloed (p < 0,001).Het optreden van graad 2/3 bacteriële of graad 3 schimmelinfecties tot 100 dagen na de transplantatie deed zich voor bij 39% van de patiënten in de Omisirge-arm en bij 60% van de patiënten in de standaard navelstrengbloedarm. De volledige resultaten van de klinische fase 3-studie zijn beschikbaar in Blood, het officiële tijdschrift van de American Society of Hematology. Het veiligheidsprofiel voor Omisirge komt overeen met de verwachte bijwerkingen van allogene hematopoëtische stamceltransplantatie na myeloablatieve conditionering. Van de 117 patiënten die Omisirge kregen voor welke ziekte dan ook, traden infusiereacties op bij 47% van de patiënten (graad 3 of 4 bij 15%), acute graft-versus-host ziekte (GvHD) bij 58% (graad III-IV bij 17%), chronische GvHD bij 35% en transplantaatfalen bij 3%.

Meer dan 40% van de patiënten in de fase 3-studie van Omisirge waren etnisch en raciaal divers, wat onderstreept in welke mate Omisirge kan helpen bij het aanpakken van gezondheidsverschillen bij stamceltransplantatie. Allogene hematopoëtische stamceltransplantatie is een potentieel genezende optie voor hematologische maligniteiten, waaronder acute myeloïde leukemie, acute lymfoblastische leukemie, chronische myeloïde leukemie en myelodysplastische syndromen. Bij allogene transplantatie worden cellen van een andere donor dan de ontvanger gebruikt.

Omisirge wordt vervaardigd om het aantal progenitorcellen te vergroten en uit te breiden met behulp van de eigen nicotinamidetechnologie (NAM). Dit proces produceert verrijkte hematopoëtische progenitorcellen, wat leidt tot behoud van hun stamheid, homing in het beenmerg en behoud van engraftmentcapaciteit. Omisirge wordt vervaardigd in de ultramoderne, volledig gecertificeerde GMP-fabriek van Gamida Cell in Kiryat Gat, Israël.

Omisirge zal naar verwachting binnen 30 dagen na het begin van de productie aan transplantatiecentra worden geleverd. Gamida Cell Assist, een belangrijk hulpmiddel bij het plannen van de productie van Omisirge, zal patiënten, zorgverleners en het transplantatieteam van het ziekenhuis bij elke stap van het proces ondersteunen. Omisirge is nu beschikbaar in de Verenigde Staten voor transplantatiecentra om te bestellen voor geschikte patiënten.

Het inwerken van transplantatiecentra is aan de gang.