Gamida Cell Ltd. kondigde de activering aan van de eerste klinische sites voor het screenen en inschrijven van patiënten in de door het bedrijf gesponsorde Fase 1/2 studie die een gecryopreserveerde formulering van GDA-201 evalueert, een direct beschikbare celtherapiekandidaat voor de behandeling van folliculaire en diffuse grote B-cellymfomen (NCT05296525). Op 26 april 2022 heeft Gamida aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) haar aanvraag voor een investigational new drug (IND) heeft goedgekeurd en de klinische wachtperiode voor een gecryopreserveerde formulering van GDA-201 heeft opgeheven. GDA-201 maakt gebruik van het gepatenteerde NAM-technologieplatform van Gamida Cell om het aantal en de functionaliteit van NK-cellen uit te breiden om tumorcel dodende eigenschappen en antilichaam-afhankelijke cellulaire cytotoxiciteit (ADCC) te sturen.

In een door onderzoekers gesponsorde Fase 1/2-studie bij patiënten met recidief of refractair lymfoom toonde de behandeling met de verse formulering van GDA-201 met rituximab significante klinische activiteit aan. Van de 19 patiënten met non-Hodgkin-lymfoom (NHL) werden 13 complete responsen en één partiële respons waargenomen, met een totaal responspercentage van 74% en een compleet responspercentage van 68%. De meest voorkomende graad 3/4 bijwerkingen waren trombocytopenie, hypertensie, neutropenie, febriele neutropenie, en anemie.

Op de jaarlijkse bijeenkomst van de American Society of Hematology in december 2021 werden follow-upgegevens over twee jaar gerapporteerd over uitkomsten en cytokine biomarkers die geassocieerd zijn met overleving. De gegevens toonden een mediane duur van de respons van 16 maanden (bereik 5-36 maanden) en een totale overleving na twee jaar van 78% (95% CI, 51%–91%). In de IS-studie werd GDA-201 goed verdragen en werden geen dosisbeperkende toxiciteiten waargenomen bij 19 patiënten met NHL en 16 patiënten met multipel myeloom.

De studie van de gecryopreserveerde formulering van GDA-201 staat momenteel open voor inschrijving bij Henry Ford Health (Detroit, MI) en het Masonic Cancer Center van de Universiteit van Minnesota; extra locaties zullen in de komende maanden worden toegevoegd en bijgewerkt in Clinicaltrials.gov (NCT05296525). Het Fase 1-gedeelte van de studie is bedoeld om de veiligheid van GDA-201 te evalueren bij patiënten met folliculair lymfoom (FL), diffuus groot B-cel lymfoom (DLBCL)/hooggradig B-cel lymfoom (HGBCL), marginaal zone lymfoom of mantelcel lymfoom. De fase 2-uitbreidingsfase is bedoeld om de veiligheid en werkzaamheid van GDA-201 te evalueren in twee patiëntencohorten, FL en DLBCL/HGBCL.

De studie zal patiënten omvatten die recidief of refractair lymfoom hebben na ten minste twee eerdere behandelingen, die CAR-T of stamceltransplantatie kunnen omvatten.