Gamida Cell Ltd. kondigt de toediening aan van de eerste patiënt in een door het bedrijf gesponsorde Fase 1/2-studie waarin een gecryopreserveerde, direct beschikbare formulering van GDA-201 wordt geëvalueerd voor de behandeling van folliculaire en diffuse grote B-cellymfomen. Het Fase 1-gedeelte van de studie is een dosisescalatiefase, bedoeld om de veiligheid van GDA-201 te evalueren, en zal patiënten omvatten met folliculair lymfoom (FL), diffuus groot B-cellymfoom (DLBCL)/hooggradig B-cellymfoom, marginaal zone-lymfoom of mantelcellymfoom. De fase 2-uitbreidingsfase is bedoeld om de veiligheid en werkzaamheid van GDA-201 te evalueren bij 63 patiënten, bestaande uit twee cohorten van patiënten met FL of DLBCL.

De studie zal patiënten omvatten met recidief of refractair lymfoom na ten minste twee eerdere behandelingen, die CAR-T of stamceltransplantatie kunnen omvatten. GDA-201 maakt gebruik van het gepatenteerde NAM (nicotinamide) technologieplatform van Gamida Cell om het aantal en de functionaliteit van NK-cellen uit te breiden om tumorcel dodende eigenschappen en antilichaam-afhankelijke cellulaire cytotoxiciteit(ADCC) te sturen. In een door onderzoekers gesponsorde Fase 1/2 studie bij patiënten met recidief of refractair lymfoom, toonde de behandeling met de verse formulering van GDA-201 met rituximab significante klinische activiteit aan.

Van de 19 patiënten met non-Hodgkin-lymfoom (NHL) werden 13 complete responsen en één partiële respons waargenomen, met een totaal responspercentage van 74% en een compleet responspercentage van 68%. Tweejarige gegevens over uitkomsten en cytokine biomarkers in verband met overleving toonden een mediane duur van de respons van 16 maanden (range5-36 maanden) en een algehele overleving na twee jaar van 78% (95% CI, 51%–91%). In deze studie werd GDA-201 goed verdragen en er werden geen dosisbeperkende toxiciteiten waargenomen bij 19 patiënten met NHL en 16 patiënten met multipel myeloom.

De meest voorkomende graad 3/4 bijwerkingen waren trombocytopenie, hypertensie, neutropenie, febriele neutropenie, en anemie. Er waren geen voorvallen van cytokine-afgiftesyndroom, neurotoxische voorvallen, graft-tegen-hostziekte of mergapplasie.