Generation Bio Co. kondigde de ontwikkeling aan van een gepatenteerd, nieuw DNA genaamd immuun-stil DNA (iqDNA). iqDNA is een geoptimaliseerde variant van het gesloten DNA (ceDNA) van het bedrijf dat bij systemische toediening met Generation Bio's lipide nanodeeltjes (LNP) toediening cytokine niveaus en verdraagbaarheid heeft laten zien die vergelijkbaar zijn met chemisch gemodificeerd boodschapper RNA (mRNA) in muizen en niet-menselijke primaten (NHP's).

Generation Bio's niet-virale platform voor genetische geneeskunde heeft als doel duurzame, herbruikbare en titreerbare therapieën te ontwikkelen om mogelijk honderden miljoenen patiënten wereldwijd te bereiken. Het bedrijf heeft zwaar geïnvesteerd in zijn drie gepatenteerde platformtechnologieën, waaronder nieuwe DNA-cargo's, de productie van snelle enzymatische synthese (RES) en celtargeted LNP (ctLNP) toediening. Tegelijkertijd met het verlengen van de cash runway, verhoogt het bedrijf de investeringen in de iqDNA- en ctLNP-platformen. Systemische dosering in studies met muizen en NHP's toont aan dat iqDNA dat via LNP wordt toegediend, detectie door de belangrijkste aangeboren immuunpathways die op DNA reageren, omzeilt.

Vanwege het superieure verdraagbaarheidsprofiel van iqDNA stopt Generation Bio met de ontwikkeling van eerdere ceDNA-constructen en bevordert het iqDNA als de lading voor het hoofdprogramma voor hemofilie A en voor alle andere programma's. Er wordt gewerkt aan het opschalen van iqDNA factor VIII voor testen op NHP's, waarbij gebruik wordt gemaakt van bestaande RES-systemen en -processen.