Generation Bio Co. kondigt aan dat het twee belangrijke resultaten heeft behaald door middel van in vivo studies, waaronder resultaten die behaald zijn in het kader van de samenwerking met Moderna Inc. Ten eerste heeft Generation Bio zeer selectieve T-celtargeting in vivo aangetoond met zijn celgerichte LNP-platform (ctLNP) in een gehumaniseerd muismodel. Daarnaast heeft het bedrijf de Stealth-eigenschappen van haar ctLNP-platform bevestigd bij niet-menselijke primaten (NHP's).

Generation Bio zal deze gegevens vandaag om 16.40 uur CEST presenteren op het 30e jaarlijkse congres van de European Society for Gene and Cell Therapy (ESGCT) in Brussel, België. Het ctLNP-platform vormt de basis van de immuuncel targeting programma's in Generation Bio's samenwerking met Moderna, die tot doel heeft ctLNP's te gebruiken voor in vivo toediening van nucleïnezuurtherapieën aan geselecteerde immuunceltypes, waaronder T-cellen. Als onderdeel van de samenwerking van het bedrijf met Moderna heeft Generation Bio aangetoond dat haar ctLNPs voor T-cellen na systemische toediening met succes een zeer selectieve receptorgemedieerde opname en expressie van mRNA in gehumaniseerde muizen bewerkstelligen.

In een afzonderlijke studie bij NHP bevestigde het bedrijf de eigenschappen van zijn stealth LNP, waaronder een lange circulerende halfwaardetijd en een zeer lage off-target toediening aan lever en milt.